我为什么回国做儿童癌症公益?

文章来源:澎湃新闻 作者:沈丹丽 时间:2018-10-08

        作者:沈丹丽,原文刊发于澎湃新闻。


        上周中国新药研发协会(SDDA)在上海举行的一场关于儿童肿瘤的转化研究、临床实践与社会公益的活动,菠萝参加并进一步分享了回国创办儿童癌症公益基金会的想法。以下是菠萝的演讲内容:




        首先我想感谢刚才的几位临床医生,抽空来这里分享他们的故事。他们每天接触到这样的孩子,还能够保持工作的热情,以及对生命的敬畏和尊重,真的非常不容易,很感谢他们。


        我今天给大家讲三个故事。

        第一个故事关于钱,第二个故事关于眼睛,第三个故事关于药。都很简短,希望给大家一个启发:为什么我们需要做向日葵这样的公益?


        01、公益资金的优化使用


        第一个钱,是关于资金问题。中国缺不缺乏愿意做公益的人呢?是不缺的,中国缺不缺想捐钱的人呢?也是不缺的。但问题是公益资金经常用得不够理想。

        前段时间,有一个4岁小女孩不幸得了脑脊索瘤,在国内治疗效果不好,家长就想筹款到台湾接受治疗。本来想筹100万,结果一不小心筹了500多万。这时家长临时决定从台湾转向美国。但由于他们在台湾已经交了20多万押金,因为反悔,押金回不来。这件事爆出后,引起了社会上巨大质疑,很多人说她诈捐,资金使用不公开。我们捐出来的20多万元就打水漂了,根本没帮到小孩嘛。


        但后来我和朋友在美国见到了他们,发现他们纯粹就是想用最好的资源来救小孩,其实真的不难理解,但为此他们遭受了沉重压力。父母带孩子来到美国洛杉矶儿童医院,但情况并不好,因为其实美国也没好办法。孩子来美国治疗过程中被感染,一直住在ICU,美国住ICU一万美金一天。住了五个礼拜,钱用完了,孩子也不幸去世。

        这整个就是很悲剧的故事。为什么说悲剧呢?因为这里没有一个赢家,所有人都输。

        孩子失去了生命,父母失去了小孩,遭受沉重的心理压力,在洛杉矶度过非常痛苦的一段时期,不仅要承受小孩治疗的问题,还有大量的网络暴力,包括对他们家庭的骚扰。大众也觉得被欺骗了,捐了钱,最后去哪儿了也不知道。当然,整个慈善事业承受了很大的打击。

        大家可能还不知道,美国的医院也受损惨重。因为家长当时交了60万美金左右押金去的,但最后花掉了近100万美金。后来欠费家长也付不起了,美国医院也没办法。后来美国医院因为这件事情,把中国病人需要的押金,从60万美金提高到100万美金。那么未来的患者,即使美国有好的疗法,都能筹到100万美金吗?

        我们怎么来更好地利用公益资金,减少负面新闻,是值得探讨的。这是我回来想做的一件事情。


      02、准确信息平台的建立


        第二个谈到眼睛。有两个含义,一个是获取信息,第二个是眼睛肿瘤。

        视网膜母细胞瘤,是眼睛里的一种肿瘤。小孩如果及时治疗,很可能保住眼睛,甚至保住视力。

        我最近听到的一个故事:一个两岁的男孩得了视网膜母细胞瘤,到东北某医院看病,主任告诉他,不要治了,不可能治好,治的话人财两空。

        但是孩子家长没有放弃,他就到百度上找。百度上找准确资料很难,但是他运气还不错,翻到一个视网膜母细胞瘤的家长QQ群,混到群里去,发现群里家长总结了一个经验手册,说有个新技术叫眼动脉介入治疗,可以治疗难治的视网膜母细胞瘤。上面还列了一些医院,上海的新华医院是不错的。他们从东北到了上海,在上海做了手术之后,康复得很好。




        但是如果这个家长没有找到这个QQ群呢?如果他听到医生的建议就放弃治疗了呢?

        再给大家讲一个故事,也是家长分享给我的。小女孩一岁时被发现眼睛出现斜视,到了省里的三甲眼科医院,医生告诉家长,看不出什么问题,回家观察三个月再复查。但复查就发现严重恶化,后来转到北京儿童医院,到了那儿很快确认是双眼视网膜母细胞瘤。但是因为去得很紧急,没有床位,加上孩子发烧,导致22天后才开始做治疗。治疗了大半年,命是保住了,但小女孩双眼都失明了。

        那天她父亲打电话的时候哭了,他是军人。他说,我肖像权什么都给你,请菠萝一定在做讲座的时候告诉大家这个事情,这种悲剧不能再重演。

        误诊在儿童癌症中是很常见的。因为儿童癌症非常罕见,除非是专科医生,即使三甲医院有些人的观念也可能是非常落后的。刚才例子里,如果小孩出现斜视,专业的儿童肿瘤科医生肯定会引起警觉,因为斜视和白瞳是视网膜母细胞瘤最重要的一些指征。遇到的时候应该进一步做眼底检查。

        但这位小女孩就这样活生生被耽误掉了。因为斜视和视网膜母细胞瘤的关系,当地医生不知道,家长也不知道。

        我在美国生活多年,有些东西已经认为是理所应当的。比如谷歌上搜儿童癌症,你会发现有三四十个不同的网站上,都有系统性的科普知识,告诉你什么是儿童癌症,大概分多少类,通常怎么治疗等,都可以在上面找到,而且非常系统化。



        昨天在百度我搜儿童癌症,第一个出来的居然是儿童为什么会得癌?大多数还是跟妈妈有关!,典型的标题党,非常奇葩。而且那个网站一点进去全是广告。

        问题很严重!

       因为我做了几年癌症科普,所以这件事情我相信能改变,能做得好。我希望跟各位顶尖医院的专家一起合作。大家每个人手上都有不少资源和信息,咱们能不能把它总结起来,再把它科普化,弄简单一点,大家都能读懂?

       单单这个项目,我相信就能直接或间接地帮到很多人,挽救很多人。比起科学家做药,医生动手术,这种系统性的准确信息可能更能帮助到偏远地区的人。


      03、儿童新药的加速开发


        第三个讲新药开发,这也是在座各位最擅长的。

        我本身在诺华做了多年横纹肌肉瘤的研究,这是一种儿童肿瘤。过去的二十年,全世界单独对儿童癌症开发的药物只有四种。



        这是一个非常不受欢迎的领域。

        为什么不受欢迎?根本原因就是每种儿童癌症的患者比较少。

        这里面肯定有商业考虑,因为患者少不容易挣钱。但后来我做研究的时候发现,发现还有一个特别麻烦的事,就是患者少的时候很难拿到样本。那么当我们做药的时候,验证结果就很困难。比如我做了半天实验,却没有办法拿到患者的新鲜肿瘤组织来测试。要知道,我们试验常用的横纹细胞瘤的细胞系,已经在试验室里养了40年了!它们还真的和小孩身上的肿瘤细胞一样么?谁也没有数,我个人很怀疑。所以今天很高兴看到,有一些医生和公司开始把这些罕见儿童样本集中收集起来,如果能更好地分享,那我们可以做很多事情。

        儿童癌症不是一个缩小版的成人癌症,即使是同样部位的癌症,儿童和成人的肿瘤都是完全不一样的。我博士是做神经胶质瘤的,非常清楚小孩和成人的神经胶质瘤,从生物学特性,包括对药物的响应上,都是非常不一样的。

        儿童癌症有一点很特别,就是患者的突变数目通常特别少。这给做药和治疗带来几点启发,第一,突变少的肿瘤异质性较低,治疗效果通常更好。比如同样的白血病,小孩的治愈率是远高于成人的。第二,最近很火的PD1抑制剂这类免疫检查点药物,对儿童患者效果是不好的,因为突变少的肿瘤极可能不是通过PD1这类机制来躲避免疫系统的监控的,我们需要一些别的办法。第三,如果找对靶点,开发针对它的靶向药,或者靶向免疫药,效果可能是比较好的。例子包括,BRAF抑制剂,TRK抑制剂,GD2抗体,CD19 CAR-T,双特异性抗体等。

        大家可能最近都听说过TRK靶向药LOXO-101的故事。它只对携带一种非常罕见突变的肿瘤有效,但一旦起效,无论成人还是小孩,效果都非常好。

        小孩里有一类肿瘤叫婴儿型纤维肉瘤。如果它长得非常大,又对化疗耐药的话,传统方案就只能截肢了,因为医生没有办法完整切除肿瘤。但LOXO-101出现以后,携带TRK基因突变的婴儿型纤维肉瘤患者响应是非常好的。比如下面这个案例中的小孩在用完三个周期药物之后,肿瘤就大幅度缩小了。光靠药物他还没有被治愈,但这时外科医生就可以进去做一个非常干净的切除。像这些进展,一旦出现就是革命性的。对于这些小孩就是一个生与死,残疾或不残疾的区别。




        问题是,LOXO-101出来之前,大药厂早就开始有类似药物,但是一直因为市场小等原因没有继续开发,所以耽搁了时间,很多小孩没有等到机会。还有很多这样的案例。

        因此,我们需要一个机构去推动,告诉公司做这个药物的价值,同时资助这类罕见病药物的研究和开发。刚才谈到需要优化公益资金的使用,它除了直接救助患者,还可以用于加速新药的开发过程。


        04、打造儿童癌症公益品牌


        儿童癌症,中国大概每年新增病例4万,每年有15万人在治疗中。全中国有超过100万的儿童癌症幸存者,带上他们的家庭,大概500700万,所以受儿童癌症影响是人群其实非常大的。

        我希望把向日葵儿童做成中国第一的专业儿童癌症公益品牌。未来5年,我们至少想做好几件事情。


        第一,我们要建立科普矩阵,传播系统科学的信息,包括网站、公众号等线上平台,也包括线下活动,比如科普讲座。现在你去百度上搜索癌症科普,排名前面的近一半都是我写的科普文章。以后也希望搜索儿童癌症,出来的都是向日葵平台的文章!

        第二,我们要打造患者的社区,把罕见儿童癌症患者的家长集中起来,类似美国的PatientsLikeMe。集中后,一方面我们能更好地进行针对性科普,让全国的人都能平等地享用最准确的信息。另一方面,我们能系统性整理他们资料,分享给做研究或者做临床的人,真正推进儿童癌症研究。

        第三,我们想提高整体医疗水平。这个包括两个方面,一是让不能到顶尖医院来治疗的患者,在当地接受当更好的治疗。我们用双向培训机制、人工智能等技术,缩小地域间的差距。二是要开始关怀患儿生活质量。儿童癌症患者即使治愈了,多数人都有某些长期副作用,他们需要长期的专业关怀,比如心理辅导,营养辅导,特殊学校等。这些现在是非常缺失的,中美差距非常大。

        第四,我们希望能发展成为类似盖茨基金会这样,直接用资金扶持前沿临床转换医学研究如果有可能,我想单独成立一个公益性的风险投资,专门投资儿童癌症和罕见病的项目,不管是诊断,检测,药物都可以。即使按照传统观点来看不是特别盈利,也可以投。我相信愿意贡献一些资金来做这类公益风投的人会很多,因为很有价值,很有意义。

       前两天看一个视频,一位母亲说从被诊断开始到搜寻资料,到外地就医,整个过程很孤独。


        向日葵的目标就是让大家觉得不孤单,有希望

        我也希望在座的各位也能加入我们,一起来推动这件事情。向日葵是非赢利的,也是完全开放的。只要你认可我们的价值观,随时欢迎加入。


        谢谢大家!

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