诺华新药被FDA批准，治疗罕见儿童白血病！

        日前，美国FDA批准诺华新药（Tasigna）扩大使用范围，用来治疗罕见白血病患儿。

        Tasigna被批准治疗新诊断为费城染色体阳性慢粒白血病（Ph + CML-CP）的1岁及以上的儿童（一线治疗），或治疗对老一代靶向药耐药或不耐受的Ph + CML-CP儿童（二线治疗）。

        慢性骨髓性白血病是一类病发于骨髓的癌症，会导致身体的白细胞过多。几乎所有的慢性骨髓性白血病患者，都会出现这个被称为“费城染色体异常”的现象。这是由于体内的BCR与ABL蛋白发生融合，导致细胞异常生长，诱发癌症。

        在全世界范围内，每年新发的儿童白血病病例中，有3%为慢性骨髓性白血病。

      Tasigna是什么？

        Tasigna是一种激酶抑制剂，能抑制BCR-ABL融合蛋白，从而对这种癌症进行治疗。目前，它已在全球超过122个国家与地区得到批准，治疗费城染色体阳性的慢性骨髓性白血病。

        但是，以往Tasigna只适用于对先前治疗产生耐药的成人患者。而这次FDA的批准，让儿童也可以使用Tasigna。

       临床试验结果如何？

        Tasigna被批准是基于两项儿童患者中进行的药物疗效和安全性的研究。

        研究人员招募了69名符合条件的儿童患者，他们或是新近诊断（一线疗法组），或是对现有的TKI疗法产生了耐药（二线疗法组）。

        在一线疗法组里，主要分子反应率（MMR）为60.0%；在二线疗法组，MMR率为40.9％。
        这一适应症的扩大是Tasigna在全球取得的里程碑，也反映了诺华在重塑医学上的努力。

        “FDA批准Tasigna治疗儿童患者进一步体现了诺华对于改善慢性骨髓性白血病患者的生活的承诺。”诺华肿瘤部负责人Liz Barrett女士说道。

        向日葵希望通过介绍最前沿的儿童肿瘤资讯，给大家打气，希望就在前方。期待孩子们能早日摆脱病魔威胁，拥抱灿烂人生。

        本文来自药明康德，向日葵团队修改。

        参考资料：
        [1] Novartis drug Tasigna® approved by FDA to treat children with rare form of leukemia
        [2] FDA updates the label of Tasigna to reflect that certain patients with a type of leukemia may be eligible to stop treatment after sustained response