长期以来，儿童急性髓系白血病（AML）的国际标准治疗都是高强度化疗，虽然能让孩子的生存率达到 70%-80%，但强化疗的毒副作用也特别大。

就在不久前，我国医学团队的最新研究成果为儿童AML治疗带来了更加“温和”的新选择，低剂量化疗方案不仅疗效和传统标准方案相当，还能让孩子少受治疗的罪，同时减轻家庭的经济压力，这项研究成果登上了国际知名期刊Blood，为全球儿童AML治疗提供了珍贵的 “中国证据”。

​

苏州大学附属儿童医院胡绍燕团队自2012年起，针对合并严重感染或经济困难的患儿，率先尝试了一种“减毒增效”的低剂量化疗联合细胞因子G-CSF方案（以下简称低剂量化疗“low dose chemotherapy LDC”方案，包含低剂量阿糖胞苷、米托蒽醌/高三尖杉酯碱联合G-CSF），并与中国科学院北京基因组研究所（国家生物信息中心）王前飞教授团队开展了跨学科协作，探索低剂量化疗治疗下的克隆清除和演变。

前期的研究已经发现，这个低剂量方案的缓解率、清除白血病突变细胞的效果，还有孩子的长期生存率，都和传统标准剂量化疗差不多，而且安全性更高。

在此基础上，团队从 2018 年起联合全国十余家儿童血液肿瘤中心发起了全国多中心的随机对照临床研究，并得到了美国 St. Jude儿童研究医院及北京基因组研究所（国家生物信息中心）的支持，最终通过 400 例初诊AML患儿的临床数据，严谨验证了低剂量化疗方案（LDC）的有效性和安全性，证实它在治疗初诊儿童AML时，疗效并不亚于标准剂量方案（SDC）。

那么这项研究都有什么亮点呢？

》减量不减效，疗效不打折

很多家长都会担心，化疗剂量降低了，是不是治病的效果也会跟着降？但这次的研究数据给出了明确的答案：

减量完全不减效。

白血病细胞清除效果一样好：低剂量化疗组的孩子完全缓解率是 95.1%，标准剂量组是 95.3%，几乎没有差别，说明低剂量方案能和传统方案一样，有效清除体内的白血病细胞，让病情得到控制。

长期生存有保障：两组孩子的 4 年总生存率（OS）分别是 81.3% 和 83.6%，相差无几，而且无事件生存率（EFS）、深度缓解率（MRD < 0.1%）也都基本相当，意味着孩子后续病情复发的风险、长期存活的概率，都不会因为化疗剂量降低而受影响。

》治疗更温和，孩子少受痛苦、恢复更快

相比传统强化疗，低剂量方案最直观的好处就是让孩子的治疗过程变得轻松，身体的承受度更高，核心原因就是毒副作用更轻，造血功能恢复更快。

骨髓抑制期变短，感染风险低：低剂量组孩子的中性粒细胞、血小板恢复时间明显缩短。说明孩子的骨髓抑制期更短，期间因为免疫力低引发严重感染的风险也会大幅降低。

严重不良反应大幅减少：化疗带来的呕吐、结肠炎、肺部感染等 3 级及以上的严重副作用，在低剂量组孩子身上的发生概率显著降低，不用再让孩子忍受剧烈的身体不适，治疗过程更加温和。

》经济更可及，减轻家庭的经济和心理压力

除了孩子少受罪，低剂量方案还为家庭缓解了沉重的经济负担。

研究证实，这个方案能显著降低整体治疗成本，同时减少孩子治疗过程中对红细胞、血小板等血制品的使用，用量减少后，家庭的经济支出和心理压力都会得到缓解，也让更多家庭能坚持给孩子完成全程治疗。

目前，这个低剂量化疗方案已经被纳入《中国临床肿瘤学会儿童及青少年白血病诊疗指南》，成为三级推荐方案，还被国际儿童肿瘤协作组织列为资源受限地区的推荐治疗选项，意味着它的有效性和安全性得到了国内外专业机构的认可。

而研究团队并没有停下探索的脚步，苏州儿童医院已经在 2022-2024 年启动了更大规模的精准医学研究，一方面要验证这个低剂量方案的适用范围，还有它和靶向药物联用的效果，另一方面还在通过先进的多组学技术，研究不同类型 AML 患儿对低剂量化疗的敏感程度，目的是为每个孩子制定更精准、更个性化的 “轻量化” 治疗策略，让孩子在治好病的同时，最大程度减少治疗带来的伤害。

这项研究的成功，离不开全国十余家合作医院的努力，也离不开所有参与临床研究的患儿和家长的信任。未来，随着研究的不断深入，相信会有更多精准、温和、可及的治疗方案出现，为更多白血病患儿点亮生命之光。

长期以来，儿童急性髓系白血病（AML）的国际标准治疗都是高强度化疗，虽然能让孩子的生存率达到 70%-80%，但强化疗的毒副作用也特别大。

就在不久前，我国医学团队的最新研究成果为儿童AML治疗带来了更加“温和”的新选择，低剂量化疗方案不仅疗效和传统标准方案相当，还能让孩子少受治疗的罪，同时减轻家庭的经济压力，这项研究成果登上了国际知名期刊Blood，为全球儿童AML治疗提供了珍贵的 “中国证据”。

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苏州大学附属儿童医院胡绍燕团队自2012年起，针对合并严重感染或经济困难的患儿，率先尝试了一种“减毒增效”的低剂量化疗联合细胞因子G-CSF方案（以下简称低剂量化疗“low dose chemotherapy LDC”方案，包含低剂量阿糖胞苷、米托蒽醌/高三尖杉酯碱联合G-CSF），并与中国科学院北京基因组研究所（国家生物信息中心）王前飞教授团队开展了跨学科协作，探索低剂量化疗治疗下的克隆清除和演变。

前期的研究已经发现，这个低剂量方案的缓解率、清除白血病突变细胞的效果，还有孩子的长期生存率，都和传统标准剂量化疗差不多，而且安全性更高。

在此基础上，团队从 2018 年起联合全国十余家儿童血液肿瘤中心发起了全国多中心的随机对照临床研究，并得到了美国 St. Jude儿童研究医院及北京基因组研究所（国家生物信息中心）的支持，最终通过 400 例初诊AML患儿的临床数据，严谨验证了低剂量化疗方案（LDC）的有效性和安全性，证实它在治疗初诊儿童AML时，疗效并不亚于标准剂量方案（SDC）。

那么这项研究都有什么亮点呢？

》减量不减效，疗效不打折

很多家长都会担心，化疗剂量降低了，是不是治病的效果也会跟着降？但这次的研究数据给出了明确的答案：

减量完全不减效。

白血病细胞清除效果一样好：低剂量化疗组的孩子完全缓解率是 95.1%，标准剂量组是 95.3%，几乎没有差别，说明低剂量方案能和传统方案一样，有效清除体内的白血病细胞，让病情得到控制。

长期生存有保障：两组孩子的 4 年总生存率（OS）分别是 81.3% 和 83.6%，相差无几，而且无事件生存率（EFS）、深度缓解率（MRD < 0.1%）也都基本相当，意味着孩子后续病情复发的风险、长期存活的概率，都不会因为化疗剂量降低而受影响。

》治疗更温和，孩子少受痛苦、恢复更快

相比传统强化疗，低剂量方案最直观的好处就是让孩子的治疗过程变得轻松，身体的承受度更高，核心原因就是毒副作用更轻，造血功能恢复更快。

骨髓抑制期变短，感染风险低：低剂量组孩子的中性粒细胞、血小板恢复时间明显缩短。说明孩子的骨髓抑制期更短，期间因为免疫力低引发严重感染的风险也会大幅降低。

严重不良反应大幅减少：化疗带来的呕吐、结肠炎、肺部感染等 3 级及以上的严重副作用，在低剂量组孩子身上的发生概率显著降低，不用再让孩子忍受剧烈的身体不适，治疗过程更加温和。

》经济更可及，减轻家庭的经济和心理压力

除了孩子少受罪，低剂量方案还为家庭缓解了沉重的经济负担。

研究证实，这个方案能显著降低整体治疗成本，同时减少孩子治疗过程中对红细胞、血小板等血制品的使用，用量减少后，家庭的经济支出和心理压力都会得到缓解，也让更多家庭能坚持给孩子完成全程治疗。

目前，这个低剂量化疗方案已经被纳入《中国临床肿瘤学会儿童及青少年白血病诊疗指南》，成为三级推荐方案，还被国际儿童肿瘤协作组织列为资源受限地区的推荐治疗选项，意味着它的有效性和安全性得到了国内外专业机构的认可。

而研究团队并没有停下探索的脚步，苏州儿童医院已经在 2022-2024 年启动了更大规模的精准医学研究，一方面要验证这个低剂量方案的适用范围，还有它和靶向药物联用的效果，另一方面还在通过先进的多组学技术，研究不同类型 AML 患儿对低剂量化疗的敏感程度，目的是为每个孩子制定更精准、更个性化的 “轻量化” 治疗策略，让孩子在治好病的同时，最大程度减少治疗带来的伤害。

这项研究的成功，离不开全国十余家合作医院的努力，也离不开所有参与临床研究的患儿和家长的信任。未来，随着研究的不断深入，相信会有更多精准、温和、可及的治疗方案出现，为更多白血病患儿点亮生命之光。

长期以来，儿童急性髓系白血病（AML）的国际标准治疗都是高强度化疗，虽然能让孩子的生存率达到 70%-80%，但强化疗的毒副作用也特别大。

就在不久前，我国医学团队的最新研究成果为儿童AML治疗带来了更加“温和”的新选择，低剂量化疗方案不仅疗效和传统标准方案相当，还能让孩子少受治疗的罪，同时减轻家庭的经济压力，这项研究成果登上了国际知名期刊Blood，为全球儿童AML治疗提供了珍贵的 “中国证据”。

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苏州大学附属儿童医院胡绍燕团队自2012年起，针对合并严重感染或经济困难的患儿，率先尝试了一种“减毒增效”的低剂量化疗联合细胞因子G-CSF方案（以下简称低剂量化疗“low dose chemotherapy LDC”方案，包含低剂量阿糖胞苷、米托蒽醌/高三尖杉酯碱联合G-CSF），并与中国科学院北京基因组研究所（国家生物信息中心）王前飞教授团队开展了跨学科协作，探索低剂量化疗治疗下的克隆清除和演变。

前期的研究已经发现，这个低剂量方案的缓解率、清除白血病突变细胞的效果，还有孩子的长期生存率，都和传统标准剂量化疗差不多，而且安全性更高。

在此基础上，团队从 2018 年起联合全国十余家儿童血液肿瘤中心发起了全国多中心的随机对照临床研究，并得到了美国 St. Jude儿童研究医院及北京基因组研究所（国家生物信息中心）的支持，最终通过 400 例初诊AML患儿的临床数据，严谨验证了低剂量化疗方案（LDC）的有效性和安全性，证实它在治疗初诊儿童AML时，疗效并不亚于标准剂量方案（SDC）。

那么这项研究都有什么亮点呢？

》减量不减效，疗效不打折

很多家长都会担心，化疗剂量降低了，是不是治病的效果也会跟着降？但这次的研究数据给出了明确的答案：

减量完全不减效。

白血病细胞清除效果一样好：低剂量化疗组的孩子完全缓解率是 95.1%，标准剂量组是 95.3%，几乎没有差别，说明低剂量方案能和传统方案一样，有效清除体内的白血病细胞，让病情得到控制。

长期生存有保障：两组孩子的 4 年总生存率（OS）分别是 81.3% 和 83.6%，相差无几，而且无事件生存率（EFS）、深度缓解率（MRD < 0.1%）也都基本相当，意味着孩子后续病情复发的风险、长期存活的概率，都不会因为化疗剂量降低而受影响。

》治疗更温和，孩子少受痛苦、恢复更快

相比传统强化疗，低剂量方案最直观的好处就是让孩子的治疗过程变得轻松，身体的承受度更高，核心原因就是毒副作用更轻，造血功能恢复更快。

骨髓抑制期变短，感染风险低：低剂量组孩子的中性粒细胞、血小板恢复时间明显缩短。说明孩子的骨髓抑制期更短，期间因为免疫力低引发严重感染的风险也会大幅降低。

严重不良反应大幅减少：化疗带来的呕吐、结肠炎、肺部感染等 3 级及以上的严重副作用，在低剂量组孩子身上的发生概率显著降低，不用再让孩子忍受剧烈的身体不适，治疗过程更加温和。

》经济更可及，减轻家庭的经济和心理压力

除了孩子少受罪，低剂量方案还为家庭缓解了沉重的经济负担。

研究证实，这个方案能显著降低整体治疗成本，同时减少孩子治疗过程中对红细胞、血小板等血制品的使用，用量减少后，家庭的经济支出和心理压力都会得到缓解，也让更多家庭能坚持给孩子完成全程治疗。

目前，这个低剂量化疗方案已经被纳入《中国临床肿瘤学会儿童及青少年白血病诊疗指南》，成为三级推荐方案，还被国际儿童肿瘤协作组织列为资源受限地区的推荐治疗选项，意味着它的有效性和安全性得到了国内外专业机构的认可。

而研究团队并没有停下探索的脚步，苏州儿童医院已经在 2022-2024 年启动了更大规模的精准医学研究，一方面要验证这个低剂量方案的适用范围，还有它和靶向药物联用的效果，另一方面还在通过先进的多组学技术，研究不同类型 AML 患儿对低剂量化疗的敏感程度，目的是为每个孩子制定更精准、更个性化的 “轻量化” 治疗策略，让孩子在治好病的同时，最大程度减少治疗带来的伤害。

这项研究的成功，离不开全国十余家合作医院的努力，也离不开所有参与临床研究的患儿和家长的信任。未来，随着研究的不断深入，相信会有更多精准、温和、可及的治疗方案出现，为更多白血病患儿点亮生命之光。