王景福教授：阿霉素的远期心脏毒性可以预防吗？高危神母可以移植吗？

期《专家来了》有幸邀请到山东省肿瘤医院儿童肿瘤科王景福教授带来“儿童实体瘤答疑”的专题科普直播。一个多小时的直播，回答了70余个家长提问，我们看见了家长最迫切的困惑，也见证了专家最真挚的解答，干货满满！

今天分享问答精选和内容索引，一起来回顾吧~

01

Q：横纹肌肉瘤腺泡型，高危，不同医院的治疗方案不同。请问高危治疗方案的依据是什么呢？

A：腺泡型横纹肌肉瘤高危组的治疗方案，目前常参照儿童肿瘤学组（COG）的推荐。然而该方案在高危患者中的预后仍不理想，因此临床实践中并非必须严格遵循。如果某个医疗中心基于自身经验，拥有与COG方案疗效相当或更优的高危治疗方案，亦可作为选择。

事实上，COG方案并非唯一标准。例如，SIOP(国际儿科肿瘤学会)及日本的治疗方案就与COG存在差异。各中心可结合自身临床数据与实践经验，若认为其方案对高危患者疗效优于COG方案，或发现患者按COG方案治疗反应不佳，完全可以调整或更换方案。

需强调的是，对于低危与中危的腺泡型横纹肌肉瘤，COG推荐方案疗效较为明确，仍可作为标准治疗依据。

02

Q：6岁，胚胎肉瘤，已结疗，并使用了欧洲方案维持了半年，治疗期间使用了7次吡柔比星，心电图一直出现QT间期缩短，结疗以后就没出现过了。全部停药之后针对阿霉素导致的远期心脏毒性反应，有什么预防用药方案吗？

A：阿霉素确实存在一定的心脏毒性，但未必会导致我们通常所说的心功能损害或射血分数下降等严重问题。除非是毒性反应特别显著的情况。因此，您在治疗期间出现的心电图QT间期缩短，如果之后没有其它异常，总体上应该问题不大。

至于到了20岁、30岁或者更高的年龄，随着年龄增长，心脏相关事件的发生风险概率可能会略微升高，但并非绝对。因为至少在我们中心（山东省肿瘤医院儿童肿瘤科）在使用阿霉素的时候，会严格控制在安全剂量范围以内，对于心脏的影响是可控的，不至于出现心功能不全的情况。

在化疗期间，我们通常会配合使用一些保护心脏的药物。至于是否有药物能够完全逆转阿霉素已造成的心脏损害，目前是没有的。如果治疗后心脏出现一些轻微变化，结束治疗后会建议服用辅酶Q10等辅助保护心脏，但并不能逆转损伤。

03

Q：鞍区基底节生殖细胞瘤，治疗前甲胎319，一化后84.3，二化后18.4，三化后10.9，三个化疗后还没降到正常值，请问这个降速是正常的吗？需要更换治疗方案吗?

A：目前来看，化疗后的肿瘤标志物下降速度总体尚可，但第二和第三疗程之间的降幅不够理想。如果后续有调整方案的空间，可以考虑适当调整。一般所说的更换方案，并不是彻底更换所有药物。比如生殖细胞瘤的治疗永远都是以顺铂和依托泊苷为核心，只是在这个方案上，如果相关指标降得不太好，我们可以尝试在这个基础上加药，而不是把核心药物直接换掉，这样是我不太主张的。

04

Q：高危晚期神母，全身骨转，移植前骨头必须全清吗？6疗后评估骨头还有的话，可以进行清髓化疗去移植吗？

A：高危神经母细胞瘤目前的标准化治疗，无论是参照COG还是SIOP的指南，通常遵循三阶段模式：首先是诱导化疗，之后进入巩固阶段（即自体造血干细胞移植），最后是免疫维持治疗。

如果诱导完了之后，骨活性特别多，残留特别多，我们中心就不建议再做移植。因为移植本质上是一次大剂量的强化化疗，如果前期经过6-8个疗程的诱导化疗后肿瘤仍残留较多，往往提示肿瘤对化疗相对耐药、敏感性不足。在这种情况下，即使提高化疗强度，其疗效也可能有限。

对于这类孩子，我们一般会转向桥接治疗方案，例如采用靶向药物联合化疗，或免疫治疗联合化疗等策略，可能比强行移植更为合适。

反之，如果初始病灶较多（例如骨转移达十几处），经诱导化疗后仅残留一两处活性病灶，则说明肿瘤对化疗敏感度高。这类患儿是移植的合适人群，可以在移植后继续接受化疗联合免疫维持治疗，这是我们推荐的。

05

Q：8岁脊索瘤，现在已经两次复发，病理是差分化INI-1（+），这种肿瘤对化疗敏感怎么样？化疗能压抑得住吗？

A：从评估来看，肿瘤对化疗是敏感的，化疗能够使其缩小，并非属于耐药类型。在此基础上，我们临床上通常会联合靶向药物进行综合治疗，比如常用安罗替尼联合化疗的方案。这样的联合用药有助于进一步加快肿瘤的退缩速度，提升治疗应答效应。

06

Q：肝母细胞瘤术后甲胎反涨一般有哪些原因情况造成？化疗一般能打死病灶不？

A：如果指标明显上涨，说明身体内还有肿瘤细胞，要检查是否存在远处转移，包括肺、脑、骨或淋巴结等常见转移部位。同时，需评估肝脏手术切除是否彻底，以及残余肝组织内是否出现新的病灶，建议做CT和核磁查一下。

假如术前指标40+，术后下降后又回升至50+，建议一周后复查，因为仅一次的上涨未必能说明问题，术后的肝脏再生也可能会影响指标。但如果指标大幅上升或持续性升高，那是有问题的，可以考虑调整治疗方案。化疗效果不好就要看手术有没有机会清除。

07

Q：神母四期高危，MYCN扩增，1P，二倍体，ALK融合，肺部转移多，现已基本清零，请问肺部需要考虑放疗或者手术去清除肺部没有活性的结节吗？

A：多发性肺转移通常不建议手术治疗。若为单发且长期稳定存在，则可考虑手术干预。

神经母细胞瘤若表现为多发转移，一般不宜手术，因为临床获益有限。初诊的神母很少出现肺部转移，一旦发生，往往预后不良，目前孩子的整体状况还行。

08

Q：颞部内耳横纹肌肉瘤颅底受累，不适合手术，6次化疗后放疗，现在放疗结束一周，核磁复查报告显示与放疗前变化不显著，可不可以理解为坏死的肿瘤还没有代谢完？怎么知道肿瘤还有没有没活性？

A：若化疗前存在明显占位性病变，经化疗后病灶已显著缩小但仍残留部分病变，一般我们会跟家属说放疗后体积可能会没有明显变化。有时出现水肿，病变比以前更明显，此类表现并不一定提示肿瘤细胞仍具活性。建议继续完成两个疗程的化疗后做PET-CT检查。

免责声明：科普在线问答不是治疗方案推荐，因无法了解患者详细病情，且无法对患者进行面对面诊断，专家意见仅作参考，如需获取具体治疗方案，请前往正规医院就诊。

文字整理 | 陈雅琪 石立哲

编辑 | 夏雨

校对 | 狗儿