儿童神经纤维瘤的福音:新药司美替尼疗效显著!

文章来源:向日葵儿童 作者:姜非 时间:2018-10-08


         神经纤维瘤病I型(NFI)是一种常见的遗传性疾病,患者的症状是神经系统细胞异常增生,压迫神经并破坏周围组织。20%~50%的患者病情会发展为丛状神经纤维瘤,引起患者严重疼痛、运动功能丧失、毁容和恶性畸形。


        大多数患者发病在幼儿时期,病情进展迅速,往往无法通过手术彻底切除肿瘤,而且残留的肿瘤组织还会引起病情的复发。目前这一类疾病在临床上缺乏有效的治疗手段。


      神经纤维瘤病I型的临床表现


        皮肤色素斑、色素沉着;骨骼发育异常;肿瘤生长于颅内,增高压力产生头痛、呕吐等症状;肿瘤刺激脑组织形成癫痫;生长于腹腔消化道的肿瘤可引起胃肠出血、梗阻或内分泌异常。


      司美替尼一期临床试验结果


        司美替尼是一种口服药物,在一项发表于《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine, NEJM)上的文章中,司美替尼的一期临床试验显示,其在治疗神经纤维瘤病I型及无法手术的丛状神经纤维瘤中取得了良好的效果。

        该临床试验由美国国家肿瘤研究所(NCI)和NCI肿瘤治疗评估计划(CTEP)的研究人员发起。


        本试验招募了24位患儿,其中男性13位,女性11位,中位年龄10.9岁(最小3岁,最大18.5岁),入组时患儿的肿瘤平均中位体积1205毫升。


        司美替尼服用剂量按患者单位体表面积分为20毫克、25毫克、30毫克三个剂量组,其中20毫克组有12人,25毫克组有6人,30毫克组有6人。临床试验以28天(4周)为一个周期。


        入组后,患儿接受了司美替尼的长期治疗,中位治疗周期为30个(120周)。


        经治疗后,所有入组患儿均观测到了肿瘤体积的缩小(平均减少了31%),取得最佳疗效治疗周期的中位数为20个(80周)。


        在入组的24位患儿中,17位药物有效,有效率为71%。其中,20毫克组9人有效(共12人),25毫克组5人有效(共6人),30毫克组3人有效(共6人)。


        取得疗效的患儿继续服用药物其疗效会得以维持,维持周期的中位数为23个。截止到文章发表时,取得疗效的17位患儿中有15位仍然对药物有效,入组患儿没有一人发生病情进展(即肿瘤体积增加20%以上)。


        与之形成鲜明对比的是,在之前的临床试验中,接受长效干扰素a-2b治疗的患者有效率仅为5%(83人仅4人取得疗效);接受伊马替尼治疗的患者有效率仅为14%(36人中仅5人取得疗效)。司美替尼的疗效显著优于这两种药物。

      司美替尼副作用


        司美替尼的副作用程度较轻,处于可以接受的范围。常见的副作用包括皮肤毒性和胃肠道毒性,这一点儿童和成年人的反应相同。研究人员没有观察到长期毒性或者累积性毒性,如口腔黏膜炎或甲沟炎等;也没有观察到眼科的毒性,对患儿身体和体重也没有影响。
        根据试验结果,幼儿的推荐剂量是25毫克每平方米体表面积(约为成人推荐剂量的60%),并将应用于后续的二期临床试验。
        研究发现,神经纤维瘤即使是小幅度的萎缩,都可以减轻患儿的疼痛、身体畸形,并改善患儿的运动机能。司美替尼作为一种治疗神经纤维瘤的新药,疗效显著,副作用小,而且药物的长期使用并没有产生耐药性。我们期待这一药物尽快推向市场,为神经纤维瘤患儿带来福音。

        参考文献:Activity of Selumetinib in Neurofibromatosis Type 1–Related Plexiform Neurofibromas. The New England Journal of Medicine.2016 Sep;375(26):2550-2560.

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