王景福主任:横纹肌肉瘤怎么治疗?

文章来源:向日葵儿童 作者:向日葵儿童 责任编辑:admin 时间:2022-09-02


新冠疫情使很多家长就医咨询遭遇了巨大挑战,因此,从6月开始,我们的直播间开启了新的栏目《专家来了》,邀请国内顶尖科室的专家主任做客直播间,进行疾病知识科普,同时回答家长关心的问题。


本期《专家来了》有幸邀请到了山东省肿瘤医院儿童肿瘤科王景福主任,一起探讨解答了横纹肌肉瘤治疗相关专业问题。一起来回顾这场科普之旅吧~


以下为直播问答精选:


01


Q:儿童横纹肌肉瘤有什么特点,治愈率如何?


A:横纹肌肉瘤是儿童软组织肉瘤里最常见的一种,也是我们关注最多的。


它的特点就是各个年龄段、各个部位都可能发生,而且每个患者的特点又各不一样,即异质性特别强,即使是同一种病,预后也不一样。发病年龄、肿瘤的大小、发生部位、病理类型,以及分子特点(有没有特殊的基因改变),这些因素都会影响预后,所以我们一般也根据这些特点来划分低危、中危和高危,以及决定采用什么强度的治疗。


低危的横纹肌肉瘤不是治疗的难点,治愈率大概能达到80%以上,中危组也能达到60%以上,但是高危组的治愈率不到50%,有些危险因素特别多的患儿,甚至连20-30%都到不了。


复发的病人也大部分是来自于高危组,所以在治疗上,高危组是我们最关注的群体。


02


Q:对于儿童横纹肌肉瘤,目前国内外有什么效果比较好的新药或者治疗方式?


A:对于低危和中危的横纹肌肉瘤,我们一般按照美国的COG或者欧洲的三药方案来治疗,再结合手术和放疗,治愈率还是很高的。


对于高危组的病人,可以参考国际上的方案,也可以根据具体情况进行个体化的治疗。比如可以先按照国际方案治疗2-3个疗程,如果确实效果不好、化疗敏感度很差,我们就可以转而走入个体化治疗,引入新的药物,即非一线的药物,可以来自于参考文献中的个案报道,也可以来自于成人的临床试验结果。因为成人也会得横纹肌肉瘤,有一部分新药是从成人开始用的,比如说紫杉醇、吉西他滨等,我们可以借鉴其临床试验结果,用到儿童肿瘤的治疗上,临床上也会有获益。


家长都特别关心有没有更好、更新的药,实际上化疗药物还是那些,这几年的新药无外乎是免疫或靶向的药物。对于横纹肌肉瘤而言,目前靶向药上没有太大改进,虽然有很多的尝试,比如DNA修复抑制剂、细胞周期抑制剂等,但只是理论上可行,临床上还没看到特别好的结果。但是也有起到明显疗效的,即酪氨酸激酶抑制剂,它的代表性药物就是培唑帕尼、安罗替尼、卡博替尼等。


另外大家比较关心的就是PD-1和PD-L1抑制剂,但它在横纹肌肉瘤里的有效率是极低的,除非基因检测结果显示有特定的突变,提示会获益,否则我们是不建议用的。


还有一种治疗方法就是CAR-T细胞,它在白血病或淋巴瘤上有很好的疗效,但是在实体瘤方面进展还是比较缓慢,是一个未来尝试的方向。目前CAR-T在横纹肌肉瘤上能看到有效的病例是针对HER2靶点的治疗,但也仅限于个案报道,不是大数据的结果,如果病人HER2表达特别高,也可以尝试CAR-T治疗。


03


Q:渐变型胚胎型横纹肌肉瘤中危,能不能按高危方案进行化疗?


A:按照COG推荐的方案,中危和高危都是使用三药方案,即VAC方案(放线菌素D+环磷酰胺+长春新碱)。其中针对高危的病人会引入一些新的药物,比如说IFO、VP16、伊立替康等。


所以这种情况可以先按照中危方案走,如果效果不是很好、中期评估不太好,那就果断地提升为高危,引入新的药物。


04


Q:化疗放疗结束后,可以吃安罗替尼来预防复发吗?


A:达到无瘤的状态后,就没必要吃了。像这种酪氨酸激酶抑制剂,包括培唑帕尼、安罗替尼、卡博替尼等,只是帮我们控制肿瘤,不能预防复发或者控制复发。安罗替尼也只是抑制肿瘤的生长,在化疗期间使用,能起到提高化疗疗效的作用,但是它绝对不会预防复发。


所以我是坚决不赞同拿这种药物去预防复发的。大家一定要记住,靶向药只是控制肿瘤生长的速度,不能用它预防复发,也无法把残留的肿瘤全部杀死。


05


Q:化疗敏感的表现是什么?


A:如果是实体肿瘤,通过化疗后肿瘤体积缩小了,可以认为是化疗敏感。如果在两个疗程中肿瘤体积缩小超过一半甚至更多,可以判断为化疗特别敏感。


但是在临床上也会见到,有些腹腔肿瘤在好几个疗程后体积变化不大,孩子的腹围也没有减小,但是通过CT检查,发现之前实心的肿瘤现在囊性化了、变成液态了,这种情况不代表化疗不敏感。我们可以手术切除后看一下肿瘤组织坏死状态,再做进一步判断。


06


Q:横纹肌肉瘤化疗敏感,用普雷利珠加安罗替尼的效果不好,有没有更好的PD-1单药推荐?


A:需要注意的是,PD-1不要轻易使用在横纹肌肉瘤治疗上。如果是做了PD-1的相关基因检测,比如PD-L1表达特别高、有微卫星不稳定、肿瘤突变率特别高(超过10个/百万碱基),这些具有PD-1使用指征的才可以用。


如果盲目使用PD-1,有效率是极低的。其他软组织肉瘤也是如此,能用PD-1药物的情况是极少数的,只有基因检测结果显示突变表达特别高的、或一小部分INI1缺失的横纹肌样瘤患者,对PD-1才是有应答的。


所以,我个人是不主张使用PD-1加安罗替尼治疗的,因为缺乏很好的临床证据。建议病人可以采用安罗替尼联合化疗,比如联合刚才提到的紫杉类、吉西他滨等新的药物,或者是联合培唑帕尼,我在临床上也发现,培唑帕尼一旦有效,维持的时间比较长。


07


Q:孩子放疗后,卵巢基本没有功能了,有恢复的可能吗?


A:如果放疗后卵巢失去功能,是不可能恢复的。我们在做盆腔肿瘤放疗,尤其是脊椎部位放疗时,如果患者是女孩,我们都会事先把卵巢移位,也就是移至放疗区域外,等放疗结束后再归位;另外如果患者是青春期的女孩,卵巢功能已经发育良好,可以在治疗前取卵巢组织冻存,等放疗结束再移植回去。


这是放疗之前一定要考虑的问题。因为即使放疗剂量不大,卵巢功能也很容易就永久丧失。即便不考虑将来的生育问题,也会有激素分泌的问题,导致月经不来、乳腺不发育等,女性特征都不会出现。


因此最好是在放疗前就把卵巢移位,如果卵巢功能已经损失,雌激素水平很低、月经不来,那就不要期待自行恢复,尽早去医院内分泌科或妇产科,在专业医生建议下进行雌激素补充,月经和乳腺发育都是可以实现的。


08


Q:横纹肌肉瘤用CI方案有没有相关的研究?


A:CI方案,我们是用于高危横纹肌肉瘤。国际上是使用伊立替康+长春新碱,如果在临床上发现加了长春新碱后化疗强度依然比较弱,我们会选择用伊立替康+环磷酰胺。伊立替康+环磷酰胺的方案在神经母细胞瘤等很多肿瘤的治疗方案中都可以用。


另外,替莫唑胺和环磷酰胺是同类药物,因此VIT方案(即伊立替康-替莫唑胺-长春新碱)也是横纹肌肉瘤复发后采用的一个常用方案。



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