生存率 97.3 %,这种新的儿童白血病细胞疗法靠谱吗?

文章来源:向日葵儿童 作者:向日葵儿童 责任编辑:admin 时间:2018-10-08

        2018 3 13 日,位于休斯顿的癌症免疫疗法新锐药厂 Bellicum Pharmaceuticals 宣布了一则好消息。

        其创新细胞疗法 BPX-501,在治疗急性骨髓性白血病(AML)儿童患者中的临床试验中,取得了持久的可喜效果。

        而对于中国广大白血病儿童患者及家属来说,更想知道这种疗法是如何实现的?97.3 %的疗效是真的吗?什么时候能应用于中国呢

        今天,向日葵儿童就来回答这些问题。


      什么是 BPX-501


        BPX - 501 是一款辅助 T 细胞疗法。

        在白血病和免疫缺陷患者中,常见的治疗手段是异基因的造血干细胞移植。而 BPX-501 则能在进行干细胞移植后,将自体编程化的 T 细胞输注入患者体内。

        这种疗法能够加速免疫系统的重建、增强对病毒感染的控制、并在不增加移植物抗宿主风险的前提下,加强移植物抗白血病的效果。

        而针对传统 T 细胞疗法最常见的并发症,BPX-501 设计了一个类似安全锁的功能。如果患者出现了严重的副作用,医生们可以通过药物来激活安全锁,让这些输注入患者体内的 T 细胞出现凋亡,从而对安全性进行调控。


      试验结果如何?


        在一项名为 BP-004 的临床试验中,研究人员们评估了 BPX-501 的效果。他们招募了 38 名罹患急性骨髓性白血病的儿童患者,这些患者均接受了单倍体造血干细胞移植,并辅以 BPX-501 的治疗。

        在中位数为 1 年的随访中研究人员们发现,患者的无复发(一年)生存率为 91.5 %,总生存率为 97.3% 37 / 38

        仅从试验终点来说,试验结果相当积极。 97.3% 生存率也证明了这种疗法的效果(相对于以往 60%-80% 1 年生存率)。

        但需要指出的是由于这一生存率是在小部分临床试验中得出的(38 AML 患者),因此还需要进一步的临床试验进行验证。


      如何解读试验?


        对于儿童肿瘤家属来说,最想了解的就是新疗法的治疗效果,而参与试验的研究人员是这样回答的。

        “癌症复发是 AML 患者在接受干细胞移植后的严重风险。儿童 AML 患者彰显出的出色结果,表明 BPX-501 在单倍体造血干细胞移植后施用可以有效减少残余的癌细胞,” BP-004 的研究员,洛杉矶儿童医院血液科和骨髓移植项目的负责人 Neena Kapoor 博士这样评论的。

        在这些数据的支持下,Bellicum 期望与研究人员以及美国食品药品监督管理局(FDA)一道商讨下一项临床试验的注册事宜。据估计这项试验有望在 2018 年末展开。我们期待听到更多关于这款创新疗法的好消息。

        而这次临床试验的成功,也将进一步推动 BPX-501 在其他儿童及成人肿瘤领域的应用。

        已有 8 种肿瘤的相关疗法进入临床试验



      在中国何时能用?


        这可能是所有中国 AML 患儿家属最关心的问题。但是从目前的试验数据来看,我们可能还需要一段时间的等待。

        因为一种新药,包括一种新型的治疗方法,并不能直接跨越临床试验的步骤进行,而是有其严格的要求。

        一般新药的上市,至少需要如下的临床试验要求


        • Ⅰ期临床 20100例,正常人,安全性评价;

        • Ⅱ期临床 100300例,病人,有效性评价;

        • Ⅲ期临床 1,0005,000例,病人,进一步评价


        以目前最火热的 PD-1 药物为例,其早在 1995 年就在实验室完成动物试验,2006 年启动期临床试验。

        但是直到去年,这一药物才通过 FDA 的上市审批。当然,这一流程也开始加速。2017 818日,美国总统特朗普在经过众参两院一致通过后,将RFCCA 写进美国法律。

        该法律授权 FDA 要求药厂在研发成年人癌症用药时,如果该药的分子靶点和一儿童癌症相关,那么药厂必须也研发其相关的儿童癌症用药。同时药厂因为不得不研发儿童癌症用药,必将增加儿童癌症研究经费。

        因此,尽管在短期内这种药物还不太可能让所有患者,特别是中国患者能够应用。但是在各种临床试验中,可能已经有让更多患者有了尝试的可能。

        而这也是向日葵儿童希望能让所有中国的儿童患者,以及这些患者的父母家属能够了解的。

        我们的孩子,值得最好的肿瘤治疗,而这些治疗并不遥远。


        总结

        向日葵儿童的目标,做成中国第一的专业儿童癌症公益品牌。

        而做到这一点,需要我们能够做到传播最新最好的儿童肿瘤治疗前沿。而进一步提高对于儿童肿瘤的认知及专业了解。

       「向日葵前沿」的意义也在于此。也希望我们的读者也能加入进来,一起来推动这件事情。

        让中国所有肿瘤儿童及其家属,觉得有希望,觉得不孤单。


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