突破不断！儿童实体瘤有哪些新药？

儿童实体瘤有哪些常见类型？

在我国，每年新发儿童和青少年癌症患者约有4万名。在0-14岁儿童中，发病率排名前三位的癌症依次为白血病、中枢神经系统肿瘤和淋巴瘤；而在15-19岁青少年中，恶性上皮癌症和黑色素瘤位居第一，其次是白血病和中枢神经系统肿瘤。

我们通常把白血病和淋巴瘤以外的肿瘤称为实体瘤。在实体瘤中，中枢神经系统肿瘤发病率高且生存率低，急需更多的新药及新的治疗手段。

除了中枢神经系统肿瘤， 其他常见的儿童和青少年实体瘤有恶性上皮癌症和黑色素瘤、生殖细胞肿瘤、骨肉瘤、软组织肉瘤、神经母细胞瘤、肾肿瘤、肝癌和甲状腺肿瘤等。

儿童实体瘤有哪些新药？

在过去的几十年，各种儿童实体瘤的5年生存率都有提高，这在很大程度上得益于诊断和治疗方法的不断进步，包括层出不穷的新药。
这里我们帮大家整理了2000年以来，美国FDA批准上市的治疗中枢神经系统肿瘤以外的儿童实体瘤的最新药物，其中一部分也已经在中国获批上市（即表中有*标注的药物，截止到2024年5月）。

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大部分儿童实体瘤的五年总体生存率在65-90%之间。通常手术是儿童实体瘤的主要治疗方法，其他常见的治疗方法包括化疗和放射治疗。对于某些类型的实体瘤也可采用靶向治疗和免疫疗法。上面表格中列举的最新药物中，大部分是靶向治疗和免疫治疗的药物。

靶向治疗是针对肿瘤细胞的特定特征（如基因和蛋白质）发挥作用的药物。比如一些黑色素瘤患者的 BRAF 基因发生突变，这会导致细胞产生异常蛋白。阻断异常 BRAF 蛋白的药物包括 BRAF 抑制剂（例如达拉非尼）和 MEK 蛋白抑制剂（例如曲美替尼）。大约一半的黑色素瘤带有 BRAF 突变，靶向治疗可能对这些患者有所帮助。

另外免疫疗法也是近几年出现的一种新疗法，它是利用患者自身的免疫系统来杀死癌细胞。比如帕博利珠单抗和纳武利尤单抗都是单克隆抗体，它们可以阻断某些控制癌细胞生长的信号通路，使免疫细胞更好地识别进而攻击癌细胞。

总之，随着医药领域的不断发展与进步，儿童实体瘤的治疗效果越来越好。期待借着药物研发和医疗护理专业人员的共同努力，有更多新的药物和治疗方法出现，进一步提高我国儿童实体瘤患者的治愈率，给患者及家庭带来更大的希望。

愿家长们都能怀抱信心，积极配合规范治疗，并为孩子的营养和护理保驾护航。

作者 | 李林彤

排版 | 夏雨

校对 | 陈臻宇