速递！儿童肿瘤又新增3种新药（免费领取创新药物手册）

今年1月，《儿童肿瘤创新药物手册》参考美国食品药品管理局 (US FDA)、欧洲药品管理局 (EMA)、澳大利亚治疗用品管理局 (TGA) 等国际网站，在第一版手册的25款药物基础上增补了8款已经于国外上市，但尚未获得国内注册上市或注册儿童适应症的儿童肿瘤创新药。
半年过去了，向日葵儿童的志愿者团队在定期扫描中发现国外又批准上市了3种儿童肿瘤药物，并更新到了8月版手册中，方便家长们对照查看。

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瑞维美尼(Revuforj®)

适应症：1岁及以上儿童患有 KMT2A基因易位复发或难治性急性白血病

药品类别：梅嫩（Menin）蛋白抑制剂

原研药厂家：Syndax制药 (美国)

儿童用药说明: 

在 1 岁及以上患有 KMT2A 易位复发或难治性急性白血病的儿科患者中, 瑞维美尼的安全性和有效性已得到证实。瑞维美尼用于该适应症已从一项充分且对照良好的成人，儿童试验组数据中得到支持。

此外，儿科的药代动力学和安全性数据也支持瑞维美尼用于该适应症。该研究在13 名婴儿患者（年龄 < 2 岁）、41 名儿童患者（年龄 2 至 < 12 岁）和 16 名青少年患者（年龄 12 至 < 17 岁）中进行。对于体重低于 40 公斤的患者，推荐剂量以体表面积（BSA）为基础。

瑞维美尼在 1 岁以下的儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。

苏消安(Grafapex®)

适应症：

联合氟达拉滨（Fludarabine），为1岁及以上患有急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）的儿童进行同种异体造血干细胞移植（alloHSCT）前的预处理方案

药品类别：烷化剂（化疗）

原研药厂家：Medexus制药 (美国)

儿童用药说明: 

基于一项充分且有良好控制组的成人研究，现已确定将苏消安作为异体造血干细胞移植前准备方案的一部分，用于治疗 1 岁及以上患有急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）的儿科患者。

该研究还获得了 111 名儿科患者的药代动力学和安全性数据，其中包括 22 名婴儿（1 个月至 2 岁）、54 名儿童（2 岁至 12 岁）和 35 名青少年（12 岁至 17 岁）。

儿科患者的肝脏和胃肠道不良反应发生率高于成人。对于 1 岁以下患有 AML 或 MDS 的儿科患者，苏消安作为异体造血干细胞移植前准备方案的安全性和有效性尚未确定。

多达维普隆(Modeyso®)

适应症：

1岁及以上儿童患有H3 K27M 突变弥漫性中线胶质瘤且在接受过先前治疗后病情出现进展。本适应症基于临床试验中总体缓解率和缓解持续时间结果获USA FDA加速批准，其未来持续批准可能取决于在确认性试验中验证并说明其临床获益。

（详情可参考：新闻速递｜超罕见致命脑癌有救了！FDA批准首款疗法上市，终结“无药可治”时代）

药品类别：蛋白酶激活剂

原研药厂家：爵士制药 (爱尔兰)

儿童用药说明: 

多达维普隆在治疗携带H3 K27M 突变且患有弥漫性中线胶质瘤的 1 岁及以上儿童患者中的安全性和有效性已得到证实。该试验在 4 名 9 至 17 岁、患有 H3 K27M 突变的弥漫性中线胶质瘤的儿童患者中评估多达维普隆的疗效。

在四项开放标签临床研究（ONC006、ONC013、ONC014 和 ONC018）中，对 154 名 3 至 17 岁、按推荐剂量接受多达维普隆治疗的儿童胶质瘤患者进行了安全性评估。在这 154 名患者中，73% 为 3 至 11 岁，27% 为 12 至 17 岁。在儿童患者中未观察到其他安全性信号。

成人患者的推荐剂量为每周口服一次，每次625毫克；体重≥10公斤的儿科患者的推荐剂量基于体重。

多达维普隆对于1岁以下儿科患者的安全性和有效性尚未确定。

希望在不远的未来，在政府、企业、医生和社会公益人士的进一步推动和努力下，更多的孩子能够战胜肿瘤，重获健康！

信息整理志愿者 | 周轩同 美国康奈尔大学生物医学工程专业 本科在读   谢端怡 北京协和医学院遗传学 博士在读

审核专家 | 邹俊 副主任药师 海南省妇女儿童医学中心临床药学科主任    钱晓文  副主任医师复旦大学附属儿科医院血液科副主任