前沿科普：化疗新方案为儿童急性髓系白血病带来新希望
文章来源：向日葵儿童 作者：专业的 责任编辑：chenl 时间：2026-05-05
今天要给大家分享一个振奋人心的好消息——一款全新的化疗联合方案，在儿童急性髓系白血病（AML）治疗中展现出了不错的效果，给孩子们的康复带来了新希望。
儿童急性髓系白血病（AML）是常见的儿童急性白血病类型之一，虽然发病率比急性淋巴细胞白血病低，但它的复发率和危险性更高，目前5年生存率大概在65%-70%。这些年，儿童AML的治疗方法已经比较固定，但医生们一直没有停止研究，希望能找到更有效、更安全的方案，既能提高生存率，还能保证孩子们治愈以后的生活质量。
2025年9月，美国得克萨斯大学安德森癌症中心的医生团队，在权威医学期刊《Blood》上发表了一项重要研究，他们尝试了一种新的化疗联合方案——FLAG-IDA联合维奈克拉（Venetoclax），专门针对新确诊的儿童和青少年AML患者，观察这个方案的治疗效果和安全性。
方案介绍
FLAG-IDA是当前用于治疗AML的最有效、最经典的强化化疗方案之一，尤其针对高危、难治性或复发的患者。它由4种药物组成（F-氟达拉滨，L-阿糖胞苷，A-G-CSF，IDA-伊达比星），能强力杀死癌细胞，为后续的造血干细胞移植创造条件，很多孩子靠这个方案获得了长期生存的机会。但它的缺点就是药效强，副作用也相对大，不适合年龄太小、病情较轻，或者身体承受不住高强度化疗的孩子。
而维奈克拉（Venetoclax）是一种靶向药，专门针对癌细胞的特点发挥作用，之前已经被批准用于治疗不适合高强度化疗的成人AML患者，后来也慢慢开始用于儿童患者。之前的研究发现，维奈克拉联合其他药物，对复发或难治的儿童AML患者，缓解率能达到69%，对新确诊的儿童患者，也表现出了不错的安全性和效果。
虽然这两种方案单独用都有效果，但把它们联合起来，用于新确诊的儿童和25岁以下青少年AML患者，之前一直没有足够的研究数据。这次美国的医生团队，就专门做了这项研究，想看看这个联合方案（简称FLAG-IDA-Ven）作为一线治疗，对孩子们到底好不好用、安不安全。
研究结果
研究一共纳入了12名患儿（6名男孩，6名女孩），他们都在该癌症中心接受了FLAG-IDA-Ven方案治疗。结果非常令人鼓舞：所有12名孩子，在接受治疗后（平均治疗2个周期）都达到了“完全缓解”！
其中，9名孩子在第一个治疗周期后，就达到了“MRD阴性”——这是一个非常关键的指标，意味着体内的癌细胞已经少到检测不到了，是康复的重要信号；7名孩子在病情缓解后，接受了造血干细胞移植。到研究结束时，有9名孩子仍然存活，并且病情一直处于缓解状态，6个月的总生存率（OS）达到了88.8%。
家长们最关心的副作用问题，也有了明确答案：治疗期间，孩子们常见的副作用是血细胞减少、真菌感染等，和之前常用的其他化疗方案的副作用差不多，没有出现因为治疗导致的死亡，而且在第一个治疗周期之后，后续的治疗孩子们都能较好地耐受，不会出现难以承受的不适。
研究意义
这是全世界第一个专门评估FLAG-IDA联合维奈克拉，作为儿童和青少年AML一线治疗的研究。研究表明，这个新方案疗效让人满意，安全性也在可控制范围内，和目前的标准治疗方案效果相当，未来有望成为儿童AML患者的一线治疗选择，帮助更多孩子战胜病魔。不过需要说明的是，这次研究的样本量比较小（只有12名患儿），后续还需要更多研究来进一步验证这个方案的效果。
儿童AML的治疗，就像一场漫长而艰巨的“攻坚战”，每一位患儿和家长都在努力坚持。这些年，随着医学的发展，越来越多的靶向药走进临床，医生们也在不断尝试将传统化疗和靶向药结合，就是为了让治疗效果更好、副作用更小。
另外，儿童AML和成人AML有很大不同，医生会根据孩子的具体病情（比如基因检测结果），制定个性化的治疗方案，实现从“治愈”到“康愈”的转变，让孩子们不仅能活下去，还能健康快乐地成长。
目前，国内儿童AML的治疗中，各种常规化疗方案与维奈克拉的联用已经较为多见。相信未来可期，更多的儿童AML临床研究也会给国内患儿带来更多福音。
专业点燃希望！
相关文章
武汉协和医院肿瘤中心骨软组织肿瘤病区就诊指南
今天为大家介绍华中科技大学同济医学院附属协和医院肿瘤中心骨软组织肿瘤病区就诊指南
2月15日国际儿童癌病日科普巡讲即将开启
每年的2月15日，世界各地都会为国际儿童癌症日(ICCD)进行宣传活动。
你看见自己身上悄然发生的改变了吗？
到今天为止，我们的28天心理心灵康复之旅已经进行到第7天，第一阶段：身心一体的秘密到这里就结束了。
《百问百答》走进中山大学啦！
在中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科，向日葵儿童举办了第4场线下公益赠书活动。
7岁确诊横纹肌肉瘤的姑娘重回课堂
今年云南的夏天带着几分清爽，9岁小姑娘明焰摘下凉帽，露出藏在下面的漂亮新发。
