小皓宇患上的是神经母细胞瘤，被发现时已在全身转移扩散：脑袋上、左下巴、椎管中、骨髓里都有肿瘤。和他一样的患儿来自五湖四海：四川、天津、河北、黑龙江……不管哪里，经历都非常相似：突然发病，数次被误诊，辗转多个医院，直至确认恶性肿瘤。

他们清一色“小光头”。掉了眉发后，似乎失去了这个年龄应有的亮色，与科室走廊、病房里装饰得五颜六色的卡通人像形成鲜明对比。甚至，需要小心翼翼地询问守候在旁的父母，才能分辨出孩子的性别。

根据世界卫生组织（WHO）统计，儿童恶性肿瘤已成为导致儿童死亡的第二大因素，仅次于意外伤害。全球每天有超过 1000 名儿童被诊断患有癌症。

儿童肿瘤并非绝症，高收入国家癌症患儿的生存机会非常高，超过 80%被诊断患有癌症的儿童都能够生存。然而，在一些低收入和中等收入国家，只有约20%被诊断患有癌症的儿童能够存活。

而这一生存率的差距，原因之一在于可供选择的有效治疗药物的不同。

用“缺医少药”来概括目前儿童肿瘤治疗的现状最贴切不过。儿童肿瘤不是缩小版的成人肿瘤，各有各的特点。

尽管欧洲及美国的有关部门都在积极致力促进于儿童药物的研发，儿童癌症药物的获批及新药申请数量相较于成人仍存在较大差距。相比成人肿瘤患者的数量，儿童肿瘤患者人群少。所以出于经济上的考量，极少有企业愿意单独为儿童肿瘤、罕见病开发药物。

而且成人药扩大到儿童适应症的周期一般都很长。2021年1月，FDA已批准靶向抗癌药Xalkori（crizotinib，克唑替尼）的一份补充新药申请（sNDA），用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性、复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）的儿童和年轻成人患者。ALCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤（NHL），在年轻人中约占NHL病例的30%。年轻人群中约90%的ALCL病例呈ALK阳性。这款ALK抑制剂其实在十几年前，也就是2011年就已经用于肺癌的治疗。

即使FDA批准，儿童肿瘤药物进入国内仍需要国家药品监督管理局（NMPA）的进一步审核准入。美国国家癌症研究所批准上市的44种儿童癌症药品中，有30种NMPA 获批，而这30种药里NMPA 获批了18款药的儿童适应症。

基于临床试验的现实难题，政策的支持将成为儿童药物研发最为关键的一环。国家为了让患者更快速用上新药，在海南博鳌乐城先行区批准患者使用国外已经上市、国内未上市的药品，并通过真实世界数据研究来做案例收集，然后在国内审批上市。这样的思路在儿童药物领域将发挥出明显优势。（点击查看申请流程想去海南使用特定创新药，怎么做？）

以小浩宇患上的神经母细胞瘤为例，自2022年起，中国神经母细胞瘤儿童已经可以在海南用上国内尚未上市的靶向药。2022年1月-2024年3月，NMPA 共批准10款儿童肿瘤药物，其中达妥昔单抗β于2021年已经获批上市，司美替尼用于神经纤维瘤病1型，那西妥单抗用于治疗1岁及以上儿童和成人患有复发性或难治性骨髓高危神经母细胞瘤，于2022年年底批准。

​

NMPA获批儿童肿瘤药物整理

据海南省妇女儿童医学中心和克林顿健康发展组织（CHAI）整理的《儿童肿瘤创新药物手册》显示，截至2024年3月，超过25款儿童肿瘤创新药已经于国外上市，但尚未获得国内注册上市或注册儿童适应症。希望这本手册，能为国内患儿家庭提供更多信息，点燃更多希望。

​

部分国内未上市获批儿童肿瘤创新药

当然，伴随肿瘤儿童的，也不总是坏消息。

1岁7个月的小七患上的也是神经母细胞瘤，经历了13个月 15000 公里，经历过化疗、手术、GD2靶向治疗后，5岁的小七已经彻底康复，甚至能够完成迷你马拉松和远途登山活动了！

希望在不远的未来，在政府、企业、医生和社会公益人士的进一步推动和努力下，更多的孩子能够战胜肿瘤，重获健康！

编辑 | 黄石

排版 | 夏雨

校对 | 何飞

小皓宇患上的是神经母细胞瘤，被发现时已在全身转移扩散：脑袋上、左下巴、椎管中、骨髓里都有肿瘤。和他一样的患儿来自五湖四海：四川、天津、河北、黑龙江……不管哪里，经历都非常相似：突然发病，数次被误诊，辗转多个医院，直至确认恶性肿瘤。

他们清一色“小光头”。掉了眉发后，似乎失去了这个年龄应有的亮色，与科室走廊、病房里装饰得五颜六色的卡通人像形成鲜明对比。甚至，需要小心翼翼地询问守候在旁的父母，才能分辨出孩子的性别。

根据世界卫生组织（WHO）统计，儿童恶性肿瘤已成为导致儿童死亡的第二大因素，仅次于意外伤害。全球每天有超过 1000 名儿童被诊断患有癌症。

儿童肿瘤并非绝症，高收入国家癌症患儿的生存机会非常高，超过 80%被诊断患有癌症的儿童都能够生存。然而，在一些低收入和中等收入国家，只有约20%被诊断患有癌症的儿童能够存活。

而这一生存率的差距，原因之一在于可供选择的有效治疗药物的不同。

用“缺医少药”来概括目前儿童肿瘤治疗的现状最贴切不过。儿童肿瘤不是缩小版的成人肿瘤，各有各的特点。

尽管欧洲及美国的有关部门都在积极致力促进于儿童药物的研发，儿童癌症药物的获批及新药申请数量相较于成人仍存在较大差距。相比成人肿瘤患者的数量，儿童肿瘤患者人群少。所以出于经济上的考量，极少有企业愿意单独为儿童肿瘤、罕见病开发药物。

而且成人药扩大到儿童适应症的周期一般都很长。2021年1月，FDA已批准靶向抗癌药Xalkori（crizotinib，克唑替尼）的一份补充新药申请（sNDA），用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性、复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）的儿童和年轻成人患者。ALCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤（NHL），在年轻人中约占NHL病例的30%。年轻人群中约90%的ALCL病例呈ALK阳性。这款ALK抑制剂其实在十几年前，也就是2011年就已经用于肺癌的治疗。

即使FDA批准，儿童肿瘤药物进入国内仍需要国家药品监督管理局（NMPA）的进一步审核准入。美国国家癌症研究所批准上市的44种儿童癌症药品中，有30种NMPA 获批，而这30种药里NMPA 获批了18款药的儿童适应症。

基于临床试验的现实难题，政策的支持将成为儿童药物研发最为关键的一环。国家为了让患者更快速用上新药，在海南博鳌乐城先行区批准患者使用国外已经上市、国内未上市的药品，并通过真实世界数据研究来做案例收集，然后在国内审批上市。这样的思路在儿童药物领域将发挥出明显优势。（点击查看申请流程想去海南使用特定创新药，怎么做？）

以小浩宇患上的神经母细胞瘤为例，自2022年起，中国神经母细胞瘤儿童已经可以在海南用上国内尚未上市的靶向药。2022年1月-2024年3月，NMPA 共批准10款儿童肿瘤药物，其中达妥昔单抗β于2021年已经获批上市，司美替尼用于神经纤维瘤病1型，那西妥单抗用于治疗1岁及以上儿童和成人患有复发性或难治性骨髓高危神经母细胞瘤，于2022年年底批准。

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NMPA获批儿童肿瘤药物整理

据海南省妇女儿童医学中心和克林顿健康发展组织（CHAI）整理的《儿童肿瘤创新药物手册》显示，截至2024年3月，超过25款儿童肿瘤创新药已经于国外上市，但尚未获得国内注册上市或注册儿童适应症。希望这本手册，能为国内患儿家庭提供更多信息，点燃更多希望。

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部分国内未上市获批儿童肿瘤创新药

当然，伴随肿瘤儿童的，也不总是坏消息。

1岁7个月的小七患上的也是神经母细胞瘤，经历了13个月 15000 公里，经历过化疗、手术、GD2靶向治疗后，5岁的小七已经彻底康复，甚至能够完成迷你马拉松和远途登山活动了！

希望在不远的未来，在政府、企业、医生和社会公益人士的进一步推动和努力下，更多的孩子能够战胜肿瘤，重获健康！

编辑 | 黄石

排版 | 夏雨

校对 | 何飞

小皓宇患上的是神经母细胞瘤，被发现时已在全身转移扩散：脑袋上、左下巴、椎管中、骨髓里都有肿瘤。和他一样的患儿来自五湖四海：四川、天津、河北、黑龙江……不管哪里，经历都非常相似：突然发病，数次被误诊，辗转多个医院，直至确认恶性肿瘤。

他们清一色“小光头”。掉了眉发后，似乎失去了这个年龄应有的亮色，与科室走廊、病房里装饰得五颜六色的卡通人像形成鲜明对比。甚至，需要小心翼翼地询问守候在旁的父母，才能分辨出孩子的性别。

根据世界卫生组织（WHO）统计，儿童恶性肿瘤已成为导致儿童死亡的第二大因素，仅次于意外伤害。全球每天有超过 1000 名儿童被诊断患有癌症。

儿童肿瘤并非绝症，高收入国家癌症患儿的生存机会非常高，超过 80%被诊断患有癌症的儿童都能够生存。然而，在一些低收入和中等收入国家，只有约20%被诊断患有癌症的儿童能够存活。

而这一生存率的差距，原因之一在于可供选择的有效治疗药物的不同。

用“缺医少药”来概括目前儿童肿瘤治疗的现状最贴切不过。儿童肿瘤不是缩小版的成人肿瘤，各有各的特点。

尽管欧洲及美国的有关部门都在积极致力促进于儿童药物的研发，儿童癌症药物的获批及新药申请数量相较于成人仍存在较大差距。相比成人肿瘤患者的数量，儿童肿瘤患者人群少。所以出于经济上的考量，极少有企业愿意单独为儿童肿瘤、罕见病开发药物。

而且成人药扩大到儿童适应症的周期一般都很长。2021年1月，FDA已批准靶向抗癌药Xalkori（crizotinib，克唑替尼）的一份补充新药申请（sNDA），用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性、复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）的儿童和年轻成人患者。ALCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤（NHL），在年轻人中约占NHL病例的30%。年轻人群中约90%的ALCL病例呈ALK阳性。这款ALK抑制剂其实在十几年前，也就是2011年就已经用于肺癌的治疗。

即使FDA批准，儿童肿瘤药物进入国内仍需要国家药品监督管理局（NMPA）的进一步审核准入。美国国家癌症研究所批准上市的44种儿童癌症药品中，有30种NMPA 获批，而这30种药里NMPA 获批了18款药的儿童适应症。

基于临床试验的现实难题，政策的支持将成为儿童药物研发最为关键的一环。国家为了让患者更快速用上新药，在海南博鳌乐城先行区批准患者使用国外已经上市、国内未上市的药品，并通过真实世界数据研究来做案例收集，然后在国内审批上市。这样的思路在儿童药物领域将发挥出明显优势。（点击查看申请流程想去海南使用特定创新药，怎么做？）

以小浩宇患上的神经母细胞瘤为例，自2022年起，中国神经母细胞瘤儿童已经可以在海南用上国内尚未上市的靶向药。2022年1月-2024年3月，NMPA 共批准10款儿童肿瘤药物，其中达妥昔单抗β于2021年已经获批上市，司美替尼用于神经纤维瘤病1型，那西妥单抗用于治疗1岁及以上儿童和成人患有复发性或难治性骨髓高危神经母细胞瘤，于2022年年底批准。

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NMPA获批儿童肿瘤药物整理

据海南省妇女儿童医学中心和克林顿健康发展组织（CHAI）整理的《儿童肿瘤创新药物手册》显示，截至2024年3月，超过25款儿童肿瘤创新药已经于国外上市，但尚未获得国内注册上市或注册儿童适应症。希望这本手册，能为国内患儿家庭提供更多信息，点燃更多希望。

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部分国内未上市获批儿童肿瘤创新药

当然，伴随肿瘤儿童的，也不总是坏消息。

1岁7个月的小七患上的也是神经母细胞瘤，经历了13个月 15000 公里，经历过化疗、手术、GD2靶向治疗后，5岁的小七已经彻底康复，甚至能够完成迷你马拉松和远途登山活动了！

希望在不远的未来，在政府、企业、医生和社会公益人士的进一步推动和努力下，更多的孩子能够战胜肿瘤，重获健康！

编辑 | 黄石

排版 | 夏雨

校对 | 何飞