儿童肿瘤治疗仍存困境,新药开发迫在眉睫

文章来源:向日葵儿童 作者:温暖的 责任编辑:zhengty 时间:2022-01-16

       11月20日世界儿童日,“我能长大”儿童肿瘤公益沙龙在上海建投书局举办。

       深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长、『向日葵儿童』公益项目发起人李治中博士也来到了现场。

       李治中博士为我们介绍了儿童肿瘤科研药物的现状,提出希望推动临床科研的心愿,让孩子能够骄傲的说“我能长大”。


图1:李治中博士现场分享
编辑 | 朵妹
排版 | 万里云
校对 | 秀秀

以下是演讲实录:

       大家好,我是李治中,很开心今天能够来到这里。

       首先给大家分享一下我们基金会现在在做的事情。我们基金会成立于2018年,主要做三件事情:科普患教、医护进修、转化科研。我们的愿景,是每个孩子都有健康光明的未来。


科普患教,让孩子少走弯路


       关于科普我们做了一些工作,其中比较重要的一个是我们和百度健康医典的合作:由团队撰写整理了25个儿童肿瘤疾病词条,经19位临床专家进行审核后上线。

       大家在百度搜索这些疾病的相关内容,即可直达权威的科普知识。不误诊,让孩子少走弯路非常重要。不仅能让孩子尽早接受治疗,也能节省很多治疗费用。


图2:微信公众号后台留言


       另外,我们有一个小程序叫"向日葵儿童科普",是一款提供一站式儿童肿瘤信息服务的互联网产品。

       家长和患儿可以使用小程序随时随地搜索靠谱的儿童肿瘤疾病知识、查找儿童肿瘤专科医院和医生信息、阅读儿童肿瘤康复者故事,还可以向专家提问、观看专家视频等等。


图3


儿童肿瘤治疗仍存困境

新药开发迫在眉睫


       前几天在一个家长群里,我看到一位家长在做一件我认为很伟大的事情:他的孩子去世了,他想把剩下的药捐给“战友们”。

       我非常触动,这是一种爱的传递,但当我看到他晒出来非常多药的照片时,又感慨于孩子所经历的痛苦。

       其实绝大多数的药都是安慰剂,究其原因,是没有更好的药物能够治疗这些孩子。所以我认为,我们真的需要更努力地为肿瘤患儿们开发更好的药。


图4:家长“赠药”


       我想分享的第二个故事是我最近见到的一个患者。我平时很少去医院见患者,因为无法面对这个场景。

       舒涵不太一样,她给我留言说自己是26年的儿童肿瘤患者。

       舒涵9岁的时候确诊软组织肉瘤,一直带瘤生存,后来出现肺转移、骨转移,即使现在看起来皮包骨头,只有60多斤,但依然是一个极其乐观的女孩子。

       整个过程中她经历了大大小小总共十多次手术,事实上有很多实体瘤光靠手术是很难康复的,所以更加需要我们为此而努力。

       去看舒涵之前,她觉得自己已经熬不住了,后来我去看她,告诉她我会把她的故事分享给大家,告诉她有那么多人都在关注儿童肿瘤,推动新药的研发。

       她说像看到了烟花一样,虽然只有一瞬间,但是非常美丽,所以我是带着使命感来给大家分享的。

       儿童肿瘤总体生存率是非常高的,但我们不可否认,还是有很多肿瘤尤其是实体瘤的治愈率是比较低的,比如转移性的髓母细胞瘤;还有我们称为儿童肿瘤生存率最低的DIPG(弥散性的脑胶质瘤),它的五年生存率在美国也不到1%,这都是急需新药的疾病。

       为什么要做新药?原因有两点:第一,复发难治的孩子无药可用;第二,现有的药存在副作用。

       治愈了孩子的肿瘤以后,我们希望他能够存活50年、60年,并且是健康的生活。如何能够降低治疗过程中化疗、放疗的剂量,同时保持同样的生存率,是我们要一起努力的。

       新药不是替换现有的治疗方法,而是减小现有治疗方法的副作用。

       还有一点非常重要,为什么开发新药的人要专门去研究儿童癌症这个领域,因为本质上它不是小1号的成人肿瘤。大家熟悉的白血病只占儿童肿瘤的30%-40%,剩下还有各种各样的实体瘤、脑瘤,都需要新药的研发。大家听到的故事里孩子康复的过程中经历的都是手术、化疗和放疗,却没有听到我们在成人肿瘤里经常说的靶向药、免疫药。


医疗资源开始向儿童倾斜

希望在慢慢实现


       我想告诉大家,儿童肿瘤一旦开发出新药,产生的效果是远远超过成人的,因为儿童肿瘤整体的异质性、生物学的特性,导致它一旦响应一个治疗,不管是化疗、放疗,还是新型的药物,响应力度非常高,一般都超过了成人的肿瘤。

       Emily是全世界最有名的孩子,在2012年的时候第一个尝试了CAR-T治疗,当时像她这样的孩子复发以后基本就是死亡,也无法接受骨髓移植。

       但是因为Emily第一个尝试了CAR-T治疗,现在康复了,已经过去9年了,她每一年都会拍写真。我想做正能量故事,给各位小朋友拍写真,都是受到Emily的感染。

       我第一次看到她的照片是她第一年拍照的时候,我正好在诺华有了自己的实验室,当时我把这张照片放在我的台历上。因为制药人的努力,这样一个孩子得到重生,并且已经坚持到第9年,非常震撼。

       像她这样的孩子接受治疗能得到85%的缓解率。


图5:Emily每年拍摄照片


       第二个是婴儿型纤维肉瘤,刚才提到的NTRK抑制剂用在儿童上面,临床实验数据显示是94%的缓解率。

       这些孩子以前基本都没有机会保住他的四肢,但现在缓解以后对于外科医生来说就不是特别难的手术了。


图6:用药前后对比图

       间变性淋巴瘤ALK的靶向药,本来是为成人肺癌开发的药物,但是儿童这一类淋巴瘤里有很多都携带这样的突变,临床实验以后,肿瘤停止生长甚至被治愈,数据显示为90%的缓解率。

       这个药1月份刚刚在美国FDA(美国食品药品监督管理局)批准了儿科的适应症,但这个药在成人领域是2011年获批的,也就是十年前。其实科学的差距并不大,但是因为儿科临床的困境,导致这个药拖延了7年之久才上市。


图7:用药前后对比图


       我们希望,能够努力把这些尽快的往前推,不是所有的儿童肿瘤都需要新的药品,它可能是一些成人的药物,正好在儿童身上找到一些可以用的机会。

       神经母细胞瘤治疗起来非常困难,但是有一些生物技术公司开始挑战这样的肿瘤,这真的是为孩子们开发的新型药物。这样的药物之前在成人身上试验过,但是最后发现还是在孩子身上的效果最好。

       我真心觉得希望已经慢慢实现了,FDA以前经常说没有给孩子开发什么新药,包括制药公司。但是从2000年以后我们看到,2017年以后儿童适应症迅速的加速,很多数据显示获批的主要适应症使用的是儿童的数据,而不是成人的数据。

       慢慢看到越来越多的企业、越来越多的人,包括医疗资源开始向儿童倾斜。今天来了很多人,不仅有临床医生,还有一些制药人、志愿者等等,我希望大家能够一起为儿童开发更好的药物。


努力推动临床科研

让孩子们骄傲的长大


       我们基金会接下来,就是以下两件事:第一,我们希望能够让尽量多的人、企业能够参与到儿童肿瘤的科研中来;第二,把尽量多的药物推进儿童肿瘤临床,这个药物可能是已经上市的成人药物适应儿童适应症,也有可能是专门为儿童开发的药物,无论哪一种,我们要尽快把它们推进临床进行尝试。

       科研都是起起伏伏的,不一定会成功。以前的困境是我们根本没有什么机会,现在儿童肿瘤家长们面临的困境是复发难治,但却没有机会参加临床试验,所以我们需要一起努力,让更多的药物进入临床。

       在孩子最危险而家长还能尽最后一份努力的时候,选择进入临床实验,如果能成功当然很好,即使不成功也会留下非常重要的数据,为未来孩子的康复和长大都奠定了重要的基础。

       舒涵前两天给我发微信,我告诉她我们要努力推动儿童临床科研。她说:“你们一定要搞成功!我知道孩子们太不容易了!”


图8:舒涵发来的微信消息


       舒涵有一点让我非常感动和震撼。她从来没有幻想过或者要求过,这些临床的药物能够使她获益。她已经不奢望这一点,或者说她根本没有把这个作为她的目标。

       她说想参与公益,想鼓励更多的人,同时希望唤起更多人对儿童肿瘤的关注。最近她也在和我们一起做一些事情,真的非常非常感谢。

       我已经明确了这个目标,推动临床科研这件事情一定要努力去做。今天我们一直在说专业,专业体现在临床、制药,包括公益等各方面。

       只有我们一起努力,才能看到更多的孩子像小苹果一样、像梅花一样、像和我们一起拍照的很多小朋友一样,健康地长大。

       我希望在未来十年以后,能够看到越来越多的孩子骄傲地说:“我能长大。”

       谢谢大家!



图9:参加拍摄的向日葵大使


       2021年11月15日-20日,『向日葵儿童』携手百济神州、建投书局,开启“我能长大——儿童肿瘤公益科普主题展”,并于11月20日世界儿童日当天举办同名沙龙,为期6天的活动共吸引近3400人次观看。




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