我们想用免疫疗法帮助中国儿童肿瘤患者!| 向日葵公益

文章来源:向日葵儿童  作者:菠萝 责任编辑:admin 时间:2018-10-10

        毫无疑问,近几年抗癌领域最的突破是免疫疗法,尤其是PD1抑制剂为代表的免疫检验点抑制剂。很多癌细胞广泛转移,已经无药可治的晚期癌症患者使用新的免疫药物后,取得了良好的效果,不少人长期存活,甚至被治愈。

        但并不是所有人都能从PD1抑制剂中获益,整体来看响应率只有15%左右。目前主流认为,响应率和肿瘤基因突变数量有关。突变越多,肿瘤就和正常细胞差别越大,表面“新抗原”就越多,越容易被免疫细胞识别。对这样的患者使用免疫药物,激活的免疫细胞就更容易对癌细胞进行杀伤。

        一个不好的消息,是儿童癌症通常突变数量比成人少,因此整体来看,通常认为PD1抑制剂对儿童癌症效果不好,从目前的临床试验来看,也确实如此。

        但有少数儿童是例外。

        比如,有一类儿童癌症患者属于ConstitutionalMisMatch Repair Deficiency (CMMRD) Syndrome,他们得癌症是由于先天有罕见的DNA修复相关基因突变,导致细胞生长过程中DNA突变率大大提高。和CMMRD相关的肿瘤类型包括脑瘤,比如胶质瘤High-Grade Gliomas(HGG),CNS-PNET,或血液癌症,比如T细胞霍奇金淋巴瘤。患者发病多在18岁以下。


        更重要的是,虽然儿童肿瘤通常突变数量低(<1/Mb),但在CMMRD患者基本都是高突变(>10/Mb),甚至极高突变(>100/Mb)。这样的患者,可能适合MSI检测和PD1免疫治疗。


        这并不仅仅是猜想。


        2016年,加拿大医生报道了两个让人兴奋的案例。有一家姐弟两人先后被诊断恶性胶质瘤,姐姐6岁,弟弟3岁。这样罕见的情况让医生怀疑是CMMRD情况,因此进行了基因检测。果不其然,姐姐和弟弟都是MMR基因双等位基因突变,DNA突变量很高。


        最开始,医生使用了标准疗法,化疗,但是效果不是特别好。姐姐最初有响应,但很快就复发了。


        在没有好办法的情况下,医生决定尝试PD1抑制剂。


        结果效果显著!


        姐姐和弟弟的脑瘤在使用PD1抑制剂后都慢慢缩小,有些病灶甚至消失了!


        这样的案例,证明了虽然儿童癌症整体使用PD1免疫疗法效果不佳,但有些儿童是可以受益的。我们只是需要找到类似CMMRD这样的少数群体。


        怎么找呢?


        靠专业合作!


        向日葵的口号,是“专业带来希望”!


        今天,我们很高兴宣布,将联合上海立闻-普洛麦格联合实验室,共同启动“儿童肿瘤MSI检测公益项目”。我们将免费为150-200位儿童进行MSI分型检测(平均价值超过10000元),期望从中找到能从免疫疗法获益的儿童!


        上海立闻医学检验所是向日葵精心选择的合作伙伴,因为它是具有美国CAP认证(解剖病理和分子病理专业)的专业实验室。与美国普洛麦格联合创建的“上海立闻-普洛麦格联合实验室”是全球首个按照CAP标准开展MSI V2.0检测的中心实验室。


        为什么要测MSI呢?


        因为数据显示MSI阳性患者很可能从PD1疗法获益。美国FDA去年批准了PD1免疫药物用于治疗所有MSI+亚型的成人癌症。数据显示,无论肿瘤来自于什么组织,MSI+亚型癌症都对PD1药物有着不错的响应。


        是否儿童也符合这个规律?目前还不清楚。


        因此,寻找高突变的MSI儿童肿瘤,不仅有重要的基础科研意义,也可能直接影响临床治疗,挽救患儿生命。对于检测MSI+的儿童,我们将联合医院和免疫药物开发机构,为他们争取免疫治疗机会。


        作为向日葵成立后正式开展的第一个专业科研合作,我们期待它解开儿童癌症突变的新奥秘,发表能让全世界都能受益的高质量研究论文,同时,我们也期待它能给一些幸运的患儿带来新的治疗方式和新的希望。


        无论您是医生,还是家长,无论是正在治疗,还是已经进入维持和康复期,只要有14岁以下肿瘤患儿的样本,我们都邀请大家参与到这个意义重大的转化科研项目中来。


关注“向日葵儿童”

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