《三联生活周刊》:家有癌症患儿 崩溃与奇迹

文章来源:三联生活周刊 作者:黄子懿 责任编辑:admin 时间:2018-09-30

        与成人不同,儿童肿瘤的发病更像是某种偶然的万一万一意味着市场的稀少,尽管治愈率高,但属于儿童的抗癌药仍然十分匮乏。这背后,是制药公司的营利性与社会大众所要求的公益性的矛盾。



妈妈,你要记得我


        对于不到4岁的小皓宇来讲,童年正在成为很痛苦的记忆。

        在同龄小朋友都进入幼儿园、摆弄玩具和绘本时,他却损失了自己身体的一切毛发,面容惨白地躺在医院一米多宽的病床上,身上插着导管,依偎在母亲李蓉的怀里。

        他下肢没有知觉,无法站立和行走,翻身时需要李蓉用手把他扶起,调整姿势后再躺下。疼的时候,他会哭闹着大喊大闹要妈妈抱,李蓉只好一边抱着他,一边拿出手机放动画片让他观看,尽可能调低音量,避免打扰他人。

        即使在这片刻安静的间隙,李蓉也是一脸愁容。讲述儿子的病情时,这位母亲的眼泪一直在眼珠里打转。她儿子患的是神经母细胞瘤,一种罕见的儿童实体肿瘤病症,被发现时已在全身转移扩散:脑袋上、左下巴、椎管中、骨髓里都有肿瘤。最严重的时候,肿瘤压迫神经造成排尿困难,加上周身疼痛,小皓宇难受得整夜无法入眠。

        “他这么小,怎么会得肿瘤?        

        两个月前,当儿子在天津儿童医院确诊时,她仍不敢相信,仅有3岁多的小皓宇,会患上一种看似只属于成年人的疾病,直到后来转院,来到天津市肿瘤医院儿童肿瘤科。

        走进这个全国最早的儿童实体肿瘤诊治科室,所见都的是和小皓宇一样的清一色小光头,他们掉了眉发,似乎失去了这个年龄应有的亮色,与科室走廊、病房里装饰得五颜六色的卡通人像形成鲜明对比。甚至,记者一度需要小心翼翼地询问守候在旁的父母,才能分辨出孩子的性别。

        患儿来自五湖四海:四川、天津、河北、黑龙江……不管哪里,经历都非常相似:突然发病,数次被误诊,辗转多个医院,直至确认恶性肿瘤——根据世界卫生组织(WHO)调查,这已成导致儿童死亡的第二大因素,仅次于意外伤害。

        儿童恶性肿瘤,俗称儿童癌症,通常用于指15岁以下的儿童。WHO资料显示,儿童期癌症相当罕见,仅占癌症总数的0.5%至4.6%。全世界儿童期癌症总发病率为每100万名儿童50200例。而在中国,2017年大约有3.5万名15岁以下的儿童被诊断患癌症,目前患儿总数约在15万左右。

        “发病率大约在万分之一左右,缓慢提升。天津市肿瘤医院儿童肿瘤科主任闫杰近些年来愈发感觉忙碌。成为科室主任10年以来,科室每年的门诊数量已从1000余人次增至如今的8000余人次。而在1986年她刚参加工作时,整个科室只有6张床,还经常收不满,只好兼收外科病。换现在完全不可能。闫杰说。

        现有的38张病床供不应求,科室常常加床至60余张。即使这样,每天仍有病人进不来。外地病人占了75%左右,因为这是全国少数几个能开展儿童实体瘤专业诊治的科室。与庞大的患者群体相比,全国现在仅有两家肿瘤医院有儿童肿瘤科,另一家是中山大学附属肿瘤医院,以血液系统肿瘤为主。


天津市肿瘤医院儿童肿瘤科病房内,一位母亲在照料患病的儿子(于楚众 摄)


        说起儿童肿瘤,最普遍的反应是儿童白血病。实际上,儿童肿瘤主要分实体肿瘤和血液系统肿瘤两大类。白血病是最常见的血液系统肿瘤,而实体肿瘤是各种母细胞瘤,包括神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、视网膜母细胞瘤等。由于发病率比成人低,大众甚至诸多基层医生对儿童肿瘤知识往往匮乏。

        来到天津市肿瘤医院的患儿,几乎都有过被误诊的经历。20183月,当小皓宇在家发病,左下巴肿大、吃喝困难时,当地大夫诊断为淋巴结肿大,吃药半月,病情不见好转,反而愈发严重。肿瘤挤压神经,他走路开始不稳,一碰就倒。李蓉把孩子直接送往儿童医院后查出,这不是普通肿瘤,怀疑已是转移,但仍未确诊。

        与成人肿瘤不同,儿童肿瘤进展极快,从期发展到期往往在三四个月之间。一旦误诊,将错过最佳的治疗时机。但由于认知不足和缺乏早期筛查机制等,早期的肿瘤发现很难,一经发现,几乎都是晚期。闫杰说,相对较好的一个早发现方式是,定期带孩子去查B超。

        但很少有家长会有这个意识,所有的小朋友发病前几乎都一切正常。来自四川的2岁女童王琳琳也患有神经母细胞瘤,IV期高危。她原本很是活泼,亲友们都称她为猴子20181月,她在家里玩耍时突感胸口剧疼。她聪明好动,开口说话很早,当晚主动开口对妈妈张彤说:妈妈,我胸口疼。

        张彤翌日立即将其送往当地医院,医生做了胸片,说肺上有东西,但不能确定是什么。后来,张彤按住她做了CT,发现有肿瘤。经家人商议后,王琳琳被送到重庆儿童医院诊治,花费20多万元,手术却失败了。这位母亲至今还在想,如果她没有那么早说话、如果她一上来就被送到这里,如今的病情会怎样。

        “如果严格定义,未确诊也叫误诊的话,估计超80%的患儿都有过被误诊的经历,只是误诊多少、时间和后果不同而已。美国杜克大学癌症生物学博士、向日葵儿童公益的创始人李治中说,这也不能怪基层医生,他们可能一辈子也不会见到几个。


美国杜克大学癌症生物学博士、向日葵儿童公益的创始人李治中。


        生病之后,王琳琳不再活泼了。7月末的某个下午,当阳光透过两米高的大窗户照射进来,她表现出很不适应,从睡梦中惊醒,哭闹着用手要遮住阳光。妈妈只有一边唱歌安抚她入睡,一边为她遮阴庇护。她变了很多。张彤苦笑着说。

        被改变的不仅是孩子,还有整个家庭。孩子生病后,父母至少一方会放弃工作,全身心陪孩子治病。肿瘤医院门口扎堆的租房中介中,总有些年轻父母的身影。张彤辞了四川的工作,来到天津,在医院附近租了每月2400多元的一居室,全职照料,父亲则是每月请假来定期看望王琳琳。两人结婚五年,才有了王琳琳这一个孩子。

        李蓉家住静海区,是天津本市人,也为了小皓宇在医院对面租了房,隔天过来验血。化疗期间,小皓宇吃不下东西,一度恶心呕吐。做母亲的看了非常心疼,自己也吃不下了,一家人都是崩溃的边缘

        最让她心疼的是,孩子每次发病疼痛时。疼得难受,小皓宇会自己打自己胸口,抽自己嘴巴,白天黑夜都睡不着觉。最难受时,他经常大喊:妈妈我不想离开你,妈妈我叫小皓宇,你要记得我。


能治愈的疾病


        用医生的话说,622日,小皓宇被送进医院时,已是病入膏肓。他眼睛发青肿起,乍看像是熊猫眼,走立困难,需要妈妈一直搀扶。发病前,他在家一切正常,除了走路会一踮一踮。母亲曾以为,这是他此前摔过跤的缘故。

        经过穿刺、骨穿等五天检查,小皓宇被确诊为神经母细胞瘤的IV期高危,需要立即住院治疗。闫杰告诉李蓉,孩子身上的肿瘤已扩散至全身,各项指标都不达标,能不能挺过这一关化疗还难说。

        化疗的第一个疗程,小皓宇反应激烈,不仅恶心呕吐、吃不下饭,还感冒发烧,整日咳嗽。整个第一个疗程,小皓宇在医院住了半个多月,输了4磅多血,艰难地挺过来了。李蓉惊喜地发现,儿子的情况在好转。至少,送往医院时的熊猫眼、脑袋和下巴的慢慢地下去了。这多少算是一个奇迹。闫杰对李蓉说。


天津市肿瘤医院儿童肿瘤科主任闫杰(于楚众 摄)


        对于闫杰来讲,儿童肿瘤的诊治中,奇迹并不少见,小孩子的生命力特别强。她曾按照经验判断可能不行的病例,经常治着治着居然都能活过来。孩子们懵懂天真,并不知癌症意味着什么。化疗期间,他们没有心理负担,药物吃了吐、吐了接着吃,好多成年人还没吃就开始吐了

        与成人癌症被称为众病之王相比,儿童肿瘤治愈率相对较高,二者在发病机理、治疗方式都有很大不同。儿童癌症发病快、进展快,但对化疗药物的敏感度也更高,即使是肿瘤已扩散,也有治愈的可能。

        “同样的化疗药,无论按公斤体重算还是单位面积算,儿童的剂量都比成人的要大。是因为儿童肿瘤细胞往往处于复制和活动中,这时用药效果更好,而成人肿瘤以上皮性的癌变尤为多见,与儿童肿瘤相比化疗多不敏感,同时儿童组织修复能力也更强。李治中则补充,儿童癌症的基因突变往往很少,一般只有几个,抗药性的可能性也更低。

        目前,国内外儿童肿瘤的治愈率很高。在美国,儿童癌症存活率达80%。而在天津市肿瘤医院儿童肿瘤科,总体治愈率(五年存活率)也在70%多以上。其中,淋巴瘤达80%以上、肝母细胞瘤90%、肾母细胞瘤90%以上,闫杰认为严重最难治愈的神经母细胞瘤,也在50%以上。

        但这些高治愈率,并不为多数民众乃是地方医生所熟知。最初在基层医院看病的家长们,几乎都曾听过医生放弃治疗的劝告。在重庆儿童医院时,医生曾经劝过张彤一家人放弃,继续治下去,有很大可能人财两空



广州中山大学附属肿瘤医院内,两位患儿在一起玩游戏(孙俊彬 / 视觉中国供图)


        83日,闫杰在出门诊时,遇到了一个肾母细胞瘤肺转移的患儿,母亲是来自河北医科大学第四医院(肿瘤医院)的医护人员。在当地医院看过后,医生径自告诉她希望渺茫,生二胎吧。闫杰则安慰她,肾母细胞瘤治愈率很高,即使肺转移,治愈率也在70%以上。这位本身就对肿瘤有一定认知的妈妈,仍忍不住战战兢兢地问闫杰:能活到20多岁吗?能我就满足了。”“肯定不止。闫杰耐心地答道。

        家属的焦虑,也来自就诊时所遇尴尬与空白。绝大多数儿童医院并不擅长肿瘤,而诸多肿瘤医院也没有开设儿科。王琳琳在重庆住院时,被安排在了心胸外科,以治疗小儿心脏病为主,手术都是从北京请来的专家主刀。而在小皓宇也辗转到天津儿童医院确诊,李蓉一听是肿瘤,经判断赶紧送来了肿瘤医院。

        “儿童肿瘤的诊治,对多学科会诊的要求很高。李治中说,儿童肿瘤的治疗,综合治疗需要跟上,后者也是中国诊疗体系的一个难点。比如,儿童的放疗就需要保持身体不动,这又涉及小儿麻醉,目前中国能施行的医院很少。

        1982年,中国肿瘤学创始人金显宅根据儿童肿瘤的特点,在天津市肿瘤医院组建了儿科。闫杰说,一个儿童肿瘤科方便把将病人都管理起来,衔接治疗流程、术后随访等。要是搁在各个科室里,没有全面建议,病人不知道往哪去,有时候就疏忽了,甚至跑了。

        在儿童肿瘤科待了32年,闫杰见证了诸多悲欢离合。儿童肿瘤的发病,尤其是实体瘤中多见的各种母细胞瘤,多是因为在母体中胚胎发育的缺陷或基因突变,造成细胞变异。世界卫生组织认为,怀孕期间遭受过一定量的电离辐射或接触某些化学有害物质等,都会加大胎儿患病的风险。但与几乎所有癌症一样,很难找到具体的病因。

        许多夫妻在子女患病前后离了婚。闫杰曾遇到过一位有医学背景的父亲,在儿子患病后指责女方基因有缺陷,只因其有直系亲属患有肝癌,肯定是他妈妈的事儿。闫杰只好解释,母体并非指母亲,而是母细胞。对方又认为,那就是他俩基因不合适,不能再结合在一起。离婚后,母亲含辛茹苦,一人带着孩子治病,所幸效果挺好。现在还活得好好的呢。讲到这里她叹了口气,多可恨呐。

        也有好心人时常来献爱心。每周三,会有志愿机构来到精心装扮过活动室为患儿和家属做活动。曾经还有一位中央财经大学的教授,来探望患成年癌症的朋友时,偶然得知了儿童肿瘤科的存在。该教授看见病房里满目的小光头,动了恻隐之心,主动联系科室,说愿意出资数万元捐助困难家庭治病。

        这笔钱最后给了一个东北地区的困难家庭,患儿是一位神经母细胞瘤晚期的小女孩。化疗刚开始没多久,一家人就没钱了。父亲有放弃之念,但女孩的姥爷说:主任您尽管治,钱我来想办法。姥爷最后东拼西凑,借来了所有能借的钱,硬生生地让女孩治完所有疗程。

        一如这位姥爷,多数家庭都在默默地咬牙挺着。李蓉和张彤,都孤身一人住在肿瘤医院附近。李蓉每日花费在200300元,主要用在食宿上。她很少带儿子去人多的地方,怕花钱,更怕感染。每天在医院与出租房两点一线之间奔波,一到夜幕降临,巨大的孤独感就会袭来。

        在几十公里外,她的家静海区,还有两个女儿由丈夫照料着,一个9岁,一个12岁。想家的时候,她就会拿出手机里过去的照片挨着翻看。张彤说,她会尽最大努力,哪怕只能让小皓宇多活几年。两个女儿告诉她:弟弟能活多久,我们就能开心多久。


        “闯关


        小皓宇的治疗之路还很漫长。他才刚刚开启第二个化疗疗程,要待扩散至骨髓等地的肿瘤都打没了之后,才能进行切除手术。情况不容乐观,小皓宇的一个肾可能要保不住了。但李蓉说,看见如今小皓宇第一个疗程有成效,他们已经很知足了,即使儿子还不能走动。

        神经母细胞瘤,是目前儿童实体肿瘤中最难治愈的一种。在经历了化疗、切除手术之后,还有干细胞移植手术乃至二次移植手术等待着小皓宇。未来半年,他可能都只有在医院度过。同病房的家长,用闯关形容整个流程。就是闯关,一关一关地闯。他这样说道。

        和成人癌症一样,儿童癌症的治疗常采用手术+化疗+放疗的方式。效果一度不好,以实体肿瘤中最常见的淋巴瘤为例,80年代科室刚起步时,国际上淋巴瘤治愈率为40%多,科室当时仅有20%多。闫杰记得,当时家长经常一看晚期了,治疗效果又不好,自己也没钱,就走了

        改变始于90年代。欧美等地牵头进行多中心临床实验,出台了多种化疗药组合的方案,改变了过去单药为主的局面,同时也上市了很多新药,儿童肿瘤的治疗才开始慢慢变得乐观起来。1997年,中国抗癌协会也成立了小儿肿瘤专委会,为儿童肿瘤的研究和诊治统筹全局。

        但对儿童来讲,传统的手术+化疗+放疗方式有很大的长期副作用,治愈癌症很可能只是未来艰难生活的开始。李治中透露,在发育过程中使用高剂量化疗、放疗不仅可能造成儿童神经发育不全、智力受损、长期抑郁等,甚至还可能引起新的基因突变,导致部分患儿治愈多年后出现白血病等和首次癌症毫无关系的二次癌症


美国波士顿儿童医院,一位母亲在与患癌的儿子交流(视觉中国供图)


        闫杰门诊接待的病人和家属中,有很大一部分就是过来复查的家属。83日上午,她遇见一个髓母细胞瘤治愈10年过来复查的母亲。母亲说,孩子头颅放疗后似乎智力发育有点受影响,学习跟不上,最后没考上高中。她不敢让孩子离家太远,家门口上了个中专,我很知足了

        目前,国内外针对儿童癌症的化疗药物中,几乎都以成人药物为主。与儿童癌症的高治愈率、化疗的高副作用相比,儿童抗癌药研发的情况,不是非常不乐观,是几乎可用惨淡来形容。李治中说。

        过去20年中,治癌领域领先的美国只批准了4种有关儿童的抗癌药,其中3种还是化疗药,同时能为成人所用。万分之一的低发病率导致患者群体规模不大,没有制药公司重视,因故儿童肿瘤用药只能跟着成人用药的节奏,甚至慢上半拍。

        以治疗神经母细胞瘤的药物为例。这些年来,治疗此病症,国内外已开始采用二次自体干细胞移植的方式,闫杰的科室采用此方式能将治愈率大幅提高到60%70%以上。过去神经母细胞瘤,怎么治怎么都不行。闫杰说。

        但在移植手术后,可用于治疗此病症的靶向药GD2抑制剂却一直没能进入中国。“GD2抑制剂大约能将治愈率再往上提高10%左右。闫杰说,GD2抑制剂的药物Unituxin在美国已获批三年,效果很好,但在国外很多靶向药已不需临床实验就可进入中国的情况下,GD2抑制剂却一直被挡在门外。李治中认识的一些家长,为了用这种药,就花费上百万元飞往西班牙和美国就医。

        还有一些具备良好功效的化疗药物,曾在国内出现后就消失了。化疗药马法兰(Melphalan,也称Alkeran)能治疗多种肿瘤,可用于神经母细胞瘤的干细胞移植阶段,效果很好,但国内也没有。2010年,天津市肿瘤医院开始做干细胞移植手术,没有马法兰,就用环磷酰胺(CyclophosphamideCTX)等药物代替,结果效果很不好,一些患儿手术不到一年就复发。治得都没信心了,快放弃了。闫杰说,当时很多病人家属私下交流后,开始质疑治疗效果,不愿做移植手术。

        马法兰也可用于治疗视网膜细胞瘤,一种儿童常见的眼部恶性肿瘤,5月舆论关注的河南女童王凤雅所患的病症。这种疾病在儿童实体肿瘤中发病率仅占1%左右,如果早期发现并进行动脉介入治疗,是可保住眼睛乃至治愈的。但由于缺少马法兰,加之发现晚,国内很多患儿未能保住眼睛,只有以摘眼的代价换取生命。

        2016年的冬天,就有一对走投无路的山东父母,在儿子患有此病、快要失去视力却苦寻马法兰不得的情况下,走上了省会济南的城市中心泉城广场,举起一块白底红字的血书泡沫,上面写着马法兰来救命。他们以这样一种近乎决绝的方式,吸引到了当地媒体关注,换来了马法兰和一岁儿子明亮的双眼。

        实际上,早在1996年,由葛兰素史克(GSK)生产的马法兰就已获批进入中国,但当时的定价是不能超过70/瓶(2mg每片、25片一瓶),成了当时中国内地最便宜的抗癌药之一。相比之下,马法兰(302mg)在国外的售价高达360美元/瓶。巨额差价让葛兰素史克亏损严重,后将马法兰撤出中国。2012年,他们将马法兰卖给另外一家药企Aspen后,该药就再未申请进入中国市场。

        “国内做干细胞移植的,都得用马法兰,成人和儿童肿瘤都是。没有什么替代药物,我们用过替代药物,效果不好。闫杰说,很多患儿家属不惜飞赴香港等地购买,再拿过来给医生用。

        较低的定价也曾让治疗肾母细胞瘤的化疗药放线菌素DDactinomycin)紧缺。闫杰记得,2015年前后该药一度断供,导致患儿家属只有使用价格更高的进口药。后来一看,是因该药定价过低,国内只剩下一家生产企业,而当时恰逢该企业生产线调整,以致全国断供。

        “药企不是慈善机构,相较于成人肿瘤,儿童抗癌药的市场太小,一年就几百上千个病人,制药公司肯定算不过账来。李治中说,这其实也是目前儿童肿瘤用药和研发市场所面临的最大困境。


改变何来


        李蓉还在为孩子的治疗费用发愁。才进行到第二个疗程,小皓宇的治疗就已经花费了6万余元,如果想要治愈,一共则需十余个疗程。而张彤,仅那次在重庆不成功的手术前后,就花去了20多万元。

        儿童肿瘤的治疗亦不便宜,普遍都需要10万元以上,如果是IV期患儿,则可能高达三四十万元。闫杰说,儿童肿瘤医疗,综合治疗非常重要,化疗药很多都可以报销,但辅助支持治疗的费用才是大头。比如有些孩子送来就是晚期了,一个疗程打下去骨髓都空了,得不停地输血,那就是无底洞。

        有一位父亲,每到门诊时就跪在医院门口求助。也不时有千里迢迢奔赴过来的家长,因费用问题放弃了治疗。前述GD2抑制剂,若在香港购入治疗,也需要花费上百万元。三年多来,闫杰只遇到过一对患儿父母自掏腰包购入了这种药,这对父母来自医药行业,有资金,也有渠道。

        更多的患儿来自农村,属于新农合医保。与儿童白血病2011年被各省市纳入医保范围不同,目前的实体肿瘤多需自费。张彤知道,新农合异地报销最多只能报销30%40%,她曾托人去问过,老家医保部门工作人员说,没听过这种病,可能不能报销。

        未纳入的也有制药企业研发目录。李治中在美国诺华制药(Novartis)从事抗癌药研发工作多年。对于GD2抑制剂,他感到一个很奇怪的现象:在美上市三年,GD2抑制剂在中国却完全没有。以前别说上市的药,即使一个很有希望的抗癌药,在临床阶段可能就有仿制药出来,但这药是完全没有,就是因为不盈利。

        虽然中国儿童肿瘤患者有15万,幸存者超100万,但与成人肿瘤市场相比,只是沧海一粟,药企对此领域不感兴趣。发达国家亦是如此,美国国家癌症研究所(National Cancer Institute)每年用于癌症研究的经费超为40亿美元,只有4%用于儿童癌症。美国Kids V Cancer基金会指出,如今有900种成人抗癌药在研发进程中,但只有很少的一部分也应用于儿童肿瘤,绝大多数儿童抗癌药历史都有超20年之久。

        一些儿童由此错过了最佳治疗时机。美籍华裔妈妈Kathy10岁儿子土土(Joey)在20133月被诊断出患有一种罕见的基因融合肾癌,一年时间里历经两次大手术、口服五种不同化疗药、两次注射化疗,仍然无法停止肿瘤的扩散和生长。

        一种全新的PD1免疫疗法是他们的希望,其成人临床试验当时已开始,成效显著,但儿童临床试验却按兵不动。因为按照美国药监局规定,如果引入额外儿童患者,会推后新药的审批时间,造成药企经济损失。尽管Kathy一家从20144月就向六家药厂申请使用该疗法,州议员甚至司法部分都来帮助呼吁,他们还是没能参加实验。

        半年后,该药终于获批上市,土土成了全球首个使用该药物的儿童。结果显示,PD1疗法对抑制他体内的肿瘤非常有效。然而,错过的时间窗再也无法弥补,两个月后,土土还是离开了人世。Kathy悲痛中无数次地问自己:如果儿子早点用上这新药,结局会不会有所不同?

        在为土土申请用药的过程中,她已在着手准备成立一个相关基金会,推动儿童抗癌药的研发。土土去世后,她将基金会命名为土土的翅膀Joey's Wings Foundation)。主要包括建立该病症的数据库,收集肿瘤标本,同时资助相关研究。2017年,基金会曾给美国德州大学捐助10万美元,用于研究此类病症——这些都还不够,他们的目标是通过法律推动儿童抗癌药研发根本局面的变革。


201865日,美国总统特朗普签署儿童癌症治疗研究法案。该法案命令美国国家卫生研究院改进儿童、青少年的癌症治疗(视觉中国供图)


        2003年,美国曾通过了《儿童研究平等法案》(PediatricResearch Equity ActPREA),要求成人药物进行儿童适应证的评估。例如,如果一个药企开发的抗癌药所适用癌症也发生在儿童身上的话,药厂必须在儿童中测试该药。然而,这项法案并无大效,因为儿童几乎不会得乳腺癌、肺癌等成人肿瘤。

        KathyKids V Cancer发现了问题所在。他们决定推动一个国会提案,对此进行修正。根据提案,当一个成年抗癌药的分子靶点和一个儿童癌症相关的话,药厂必须进行该儿童癌症药物的研究。Kathy说,其意义在于,我们不再以癌症发生的部位来定义,比如乳腺、肺、结肠等,而是用分子靶点来定义癌症

        法案被命名为《加速儿童治愈和公平研究的法案》(Researchto Accelerate Cures and Equity for Children Act,也称RACE法案)。提案过程并不顺利,各大药厂聘请的游说集团列出各种理由对议员进行多次游说,如研发成本、市场规模等。但每到关键时间点,Kathy就会联结上百名家长,在社交网络上请愿呼吁,质问投反对票的议员,为什么不投票?”20178月,他们成功了。在经过参众两院一致通过后,美国总统特朗普批准将该法案写进法律。

        “这是非常重要的一个法案。李治中说,以前一个抗癌药如果在成人、儿童身上都有用,一定是先给成人,甚至只给成人。该法案则规定了相应儿童抗癌药的研究,以前是可做可不做,现在是必须做

        李治中也表示,药企研http://www.curekids.cn/relarticle/c666780935604490973f8495311fa5fa发风险和成本太高,99%的基础研究到不了临床实验阶段,而临床实验90%也会失败,美国药企平均每推出一个新药,耗费成本十余亿美元。因此,其市场导向可以理解,关键是如何调节药企盈利导向和儿童抗癌药的公益属性。新药一定要高利润,药企才会去做。

他所创立的向日葵儿童癌症基金会,除要科普儿童癌症、解决信息鸿沟的问题外,另外一个计划是利用中国患儿相对较大的病例基数,将美国儿童抗癌药的研发结合起来,甚至引入一些已有的抗癌药,例如GD2

        最近,李治中刚开始跟各大院方接触,了解医生和病人需求。之后打算找美国药厂,将一些药物的审批引入中国。如果没办法,就争取在中国做类似的药物。要协调医院、药厂和政府三方,是非常大的事情,但总得有人来做。李治中说。

        对闫杰等医生来讲,情况越来越好。他们并未感觉到药物稀缺抑或是新药的研发紧迫。她说,大剂量使用成人化疗药,的确对儿童有很大副作用,这点国外相对更看重,但国内确实顾不上,目前关键还是提高治愈率——与其他儿科病相比,儿童肿瘤治愈率还不够高,这也是恶性肿瘤成为儿童第二大死因的背景之一。

        除马法兰外,曾一度消失的放线菌素D、长春新碱等都重回了药房,药物组合使用等新疗法,也让闫杰越治疗越有信心。难得碰到一个无法治愈而去世的小孩,她会难受好几天。而在80年代刚起步时,一个孩子如果得了肿瘤,往往只有几种单药换着用,几个月就没了

        她的电脑里存有不同时期患儿的各种照片。科室会定期将已治愈的患儿及其家属请回来,让他们给正在煎熬的家长以信心。很多患儿治愈后已长大成人,有的上了大学、学业有成,有的结了婚、家庭美满。

        一个20岁小伙子让她至今印象深刻。若干年前,当孩子被送来时,是淋巴瘤期。治疗期间不顾化疗反应,父母依然让他坚持游泳锻炼。如今,这位孩子已长成了一米九的大个儿,阳光开朗,做了健身教练。2018年的一次活动,他特意带着女朋友前来,指着如今小皓宇和王琳琳住院的病房说:看,我当时就住这儿。

        (文中患者及亲属名称均为化名;本文刊发于《三联生活周刊》2018年第32期。


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